多囊肾 (PKD) 是一种常见的遗传性疾病，管状囊肿的不断扩大引起肾肿大和肾功能丧失。为了改变多囊肾基因突变导致的致命性作用并减缓囊性扩张，需要更多新的药物疗法。
本篇文章对与多囊肾靶点有关的细胞生物学进行了综述，并以早期的临床前研究为重点。包括减缓囊性扩张和疾病发展的遗传及表观遗传调节分子和相关药物。具体的药物及临床试验不在本文的讨论范围内。文献调研方法包括EndNote和PubMed在线检索，以polycystic kidneys disease, pre-clinical, molecular targets, signal transduction, genetic modulators, epigenetic, therapeutic, receptors, kinases为关键词。
未来治疗多囊肾最有前景的靶点位于细胞膜上并以上游信号传递为靶点，如血管加压素-2 受体 (AVPR2)、 EGFR/ErbB2，和 β-1 整合素受体，以及细胞内整合激酶、c-Src。
