自从流行病学数据显示二甲双胍对降低癌症发病率和死亡率有积极作用，科研工作者进行了众多体外和体内研究以及临床试验来探索其潜力。 二甲双胍的抗癌作用可对细胞抑制作用产生影响。其主要通过两种机制发挥作用。首先，通过减少高胰岛素血症和血糖来阻止 PI3K/MAPK 信号通路。第二，主要通过激活 AMPK 途径，以包括肿瘤代谢、 炎症、 血管生成或癌症干细胞在内的多种路径为靶点直接作用于肿瘤细胞。 虽然二甲双胍具有化学预防的属性，但它并不足以治疗癌症，需要与其他药物 （如化疗或糖酵解的抑制剂）联合使用。 不过，在特定条件下如特定突变 （例如 LKB、 p53或 OCT1） 或较低的葡萄糖可用性，单独使用二甲双胍也可产生细胞毒作用。因此，有必要考虑相关的生物标志物，以确定二甲双胍在不同类型癌症中的潜力。
