《超声靶向CNS基因传递用于帕金森病的治疗》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2017-07-17
  • 帕金森病(PD)是一种神经退行性疾病,多巴胺能神经元进行性丧失最终导致运动控制功能的丧失和其他症状。迄今为止,除了药理学,非药理学和神经外科治疗之外,基因递送已经成为PD的潜在治疗方法。靶向基因传递是复杂的,因为基因载体不能穿透血脑屏障(BBB),因此临床试验必须依赖侵入性脑内基因载体注射。已经证明突发性低压聚焦超声照射可以非侵入性靶向和暂时开放BBB,这为将大分子物质运输到大脑中以治疗中枢神经系统(CNS)疾病提供了新机会,并提高了非侵入性基因传递用于PD治疗的潜在能力。本文回顾了聚焦超声诱导CNS基因传递的基本机制和当前进展,并总结了下一步超声介导PD基因治疗的潜在方向。

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    • 帕金森病(PD)是一种神经退行性疾病,其特征在于多巴胺能神经元的退化。 PD的常见特征包括震颤,僵硬,运动迟缓和姿势不稳定等运动特征。 目前的治疗方案可以缓解症状,但无法逆转疾病进展。 由于PD的多因素性质,传统的单靶治疗方法可能并不能达到预期效果。 因此,科研人员已提出多靶点策略同时靶向参与PD发展的多种蛋白质。 在此,我们概述了PD的发病机制和目前的药物治疗。 此外,还讨论了在用于治疗PD的临床前试验中测试的多靶点方法的基本原理和实例。