《黏多糖贮积症IVA型的特效药即将退出中国》

• 来源专题：生物医药
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2023-09-12

黏多糖贮积症ⅣA型（MPS ⅣA）是一种累及多器官、严重影响生活质量的罕见病。根据《黏多糖贮积症IVA型诊治共识》，用药进行酶替代疗法，是能够真正改变IVA型患者体内“黏多糖沉积”的疗法之一，也是最推荐的一种治疗方式。“唯铭赞”（Vimizim，依洛硫酸酯酶α），是目前世界上唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA）的特效药。通过静脉注射唯铭赞，能暂时补充体内缺少的酶，延缓疾病进程，但患者需要持续性终身用药。唯铭赞由总部位于美国加利福尼亚州的百傲万里制药生产，2019年5月获得中国国家药品监督管理局上市批准，被列入我国第一批《临床急需境外新药名单》。百傲万里已决定不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证（IDL）续期，目前该注册证将于2024年5月到期。若该药退市，在尚无替代药品的情况下，中国多名黏多糖贮积症IVA型患者将面临无药可用的问题。