哪些早期乳腺癌患者将从免疫疗法中获益最多，以及在什么时候免疫疗法最有用？这个问题涉及新辅助治疗和辅助治疗两种情况。在新辅助治疗中，存在确凿的数据在三阴性乳腺癌（TNBC）患者中，使用彭博利单抗的益处较为明显，但在其他亚组中的益处证据较为有限。在辅助治疗中，对于那些在手术前接受过免疫疗法和化疗的患者，尚不清楚术后继续进行免疫治疗是否能提高生存率，还是仅仅会导致更大的治疗相关毒性和经济负担。最近一项元分析的结果，发表于JAMA肿瘤学，帮助解决围绕早期乳腺癌是否以及在哪些患者中使用免疫检查点抑制剂（ICI）疗法的一些不确定性。
该研究纳入了来自九项随机临床试验的数据，这些试验评估了5114名早期乳腺癌患者的新辅助和辅助ICI加化疗，其中包括2097名三阴性乳腺癌（TNBC）患者，1924名激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性疾病患者，以及1115名HER2阳性肿瘤患者。总体而言，2802名（占54.8%）患者接受了ICI联合化疗，而2312名（占45.2%）患者接受了不含ICI的治疗。这些试验涵盖了四种ICI疗法：阿特珠单抗、彭博罗珠单抗、度伐利尤单抗和纳武单抗。在新辅助治疗中，荟萃分析支持在三阴性乳腺癌（TNBC）和激素受体阳性、HER2阴性疾病患者中，将免疫检查点抑制剂（ICI）与化疗联合使用，但不适用于HER2阳性疾病患者。在三阴性乳腺癌（TNBC）患者中，化疗联合免疫检查点抑制剂（ICI）治疗可显著提高病理完全缓解（pCR）率，达到46.6%-59.9%，且与程序性死亡配体1（PD-L1）状态无关（比值比[OR]，1.64）。接受ICI治疗的患者还表现出无事件生存获益（风险比[HR]，0.69），与未接受新辅助ICI治疗的患者相比，5年无事件生存率分别为80.0%和71.8%。
并非每个人都从新辅助免疫检查点抑制剂（ICIs）中获益。HER2阳性肿瘤患者并未从这种额外治疗中获得显著益处。
在毒性方面，将新辅助ICI疗法加入早期乳腺癌的化疗中，似乎并没有显著增加传统的化疗相关不良事件，如胃肠道症状或血液学并发症。然而，研究小组表示，在接受ICI治疗的患者中，免疫相关的不良事件“值得注意”，其中10.3%为严重（3级或更高）。
