基于核酸的治疗分子，包括小干扰RNA (siRNA)、microRNA(miRNA)、反义寡核苷酸(ASOs)、信使RNA (mRNA)和基于DNA的基因治疗，在治疗中枢神经系统(CNS)疾病方面具有巨大的潜力。然而，实现向大脑，特别是向靶细胞和亚细胞区室的有临床意义的递送通常是非常困难的。在中枢神经系统中介导细胞特异性递送将是一个关键进展，可减轻非靶效应和毒性。本综述描述了这些挑战，并提供了使用多种给药机制和替代给药途径(包括鼻-脑方法)的细胞和亚细胞给药进展的研究证据。还讨论了实现亚细胞定位、内体逃逸、细胞溶质生物利用度和核转移的策略。对研究人员而言，要将这些实验策略转化为治疗患者的有效和临床可行的方法仍有许多挑战。
