8月20日，罕见疾病药物开发商Alexion Pharmaceuticals公布称，美国FDA已经接受了在研药物ALXN1210（Ravulizumab）用于阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的生物制品许可申请（BLA），同时基于公司使用了罕见疾病优先审评券，FDA给予的PDUFA日期为2019年2月18日，这将比标准12个月的审评时间提前4个月。
本次BLA所依据的研究数据为两项临床3期研究的综合数据。对于补体抑制剂初治患者，每8周ALXN 1210静脉治疗，显示出与该公司Soliris（eculizumab，依库珠单抗）每两周一次静脉治疗的非劣效性，试验获得了所有支持ALXN1210主要和关键次级终点的数值结果。
ALXN 1210的3期临床开发项目是PNH有史以来最大的临床3期试验。这项研究招募了440多名患者，其中包括从未接受过补体抑制剂治疗的患者，以及稳定接受Soliris转而使用ALXN1210的患者。
Alexion研发部门负责人John Orloff博士表示：“我们正与FDA合作，协助顺利进行审核工作。根据PNH有史以来最大的临床3期研究的综合结果，以及Soliris十一年来证明的有效性和安全性，连同二十五年来在补体生物学方面的领导力，我们正在努力建立ALXN1210作为治疗PNH患者的新标准。”
ALXN1210是Alexion发现和开发的一种新型的长效C5抑制剂，它通过抑制终末补体级联中的C5蛋白发挥作用。补体是机体免疫系统的一部分，如果不受控制地激活，就会在极罕见的严重疾病中发挥作用，如PNH、非典型溶血尿毒症(aHUS)和抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的重症肌无力(MG)。ALXN1210已经获得美国和欧洲给予的用于PNH治疗的孤儿药资格。
Soliris也是Alexion发现、开发和商业化的一款全球首创（first-in-class）补体抑制剂。该药也通过抑制补体级联末端部分的C5蛋白起作用，用于PNH、aHUS、AchR抗体阳性MG等疾病。Soliris在美国、欧盟、日本和其他国家被批准作为PNH和aHUS患者的首个也是唯一一个治疗方法，在欧盟作为首个也是唯一一个治疗AchR抗体阳性的难治性全身MG（gMG）成年患者，在美国用于治疗AchR抗体阳性GMG成人患者，在日本用于治疗患有ACMR抗体阳性且高剂量静脉内免疫球蛋白（IVIG）治疗或血浆去除术（PLEX）难以控制其症状的gMG患者。
如果此次获得批准，ALXN 1210将成为首个也是唯一一个PNH长效补体抑制剂，可以为PNH患者提供对C5补体蛋白立即和完全的抑制作用，可持续8周的剂量间隔。
除了向美国和欧洲提交了上市申请外，Alexion已计划在今年下半年就ALXN 1210在日本提交用于PNH患者的治疗申请。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、衰弱和潜在威胁生命的极罕见血液疾病，可在没有预兆的情况下侵袭所有种族、背景和年龄的男性和女性，平均发病年龄在30岁初。PNH通常难以识别，诊断延迟从一到十多年不等。PNH在骨髓疾病患者中更为常见，包括患有再生障碍性贫血(AA)和骨髓增生异常综合征(MDS)的患者。
