2020年2月17日，浙江大学转化医学研究院吕志民团队联合中国科学院生物物理研究所李新建团队在Nature Cell Biology在线发表了题为“Programmable base editing of mutated TERT promoter inhibits brain tumour growth ”的研究论文。该研究使用腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）作为载体表达拥有腺嘌呤脱氨酶活性的空肠弯曲菌（Campylobacter jejuni）Cas9融合蛋白以及对应的单向导RNA（sgRNA），实现精准修正恶性胶质瘤细胞端粒酶基因启动子区域的致癌突变，以抑制肿瘤细胞生长。
该研究使用腺相关病毒作为碱基编辑器CjABE的表达载体，精准修正胶质瘤细胞端粒酶基因启动子区域的致癌突变，从而减少肿瘤细胞中TERT基因的转录和蛋白表达，抑制其分裂，诱导恶性胶质瘤细胞的衰老及凋亡。原位注射表达CjABE的腺相关病毒能够有效抑制小鼠移植瘤的生长并延长荷瘤小鼠的生存时间。该研究开创性地利用基因编辑以修正癌变基因，为癌症治疗提供了崭新的思路和方法，并揭示了端粒酶基因启动子区域突变是肿瘤精准治疗的靶点。a
