总部位于波士顿的Alnylam Pharmaceuticals是一家致力于推进RNA干扰（RNAi）疗法的生物医药公司。近日，该公司报告了使用RNAi疗法治疗中枢神经系统（CNS）疾病的临床前研究结果，该积极结果支持将RNAi疗法推进到临床试验阶段。
Alnylam公司表示，在大鼠中进行的研究已能将新型小干扰RNA（siRNA）结合物成功递送至中枢神经系统中。单次鞘内注射（intrathecal injection）siRNA结合物即在大鼠的整个脑和脊髓区域中达到广泛分布。
RNAi是一种天然的细胞机制，能达到基因沉默的效果，从而调节蛋白质表达。Alnylam专注于利用该技术治疗由蛋白质水平失调引起的各种疾病。该疗法对预防或逆转由显性遗传基因引起的神经退行性疾病具有特别的潜力，包括阿兹海默病、亨廷顿舞蹈症、帕金森病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）等。Alnylam预计将在今年决定其首个靶向CNS的候选药物，并于2019年底或2020年初提交其首个新药临床试验（IND）申请。此后每年可能还会提交一个或更多的INDs。
Alnylam公司已经拥有多个管线产品，其中名为patisiran的药物正在等待美国FDA的批准，预计会在2018年中有结果。Patisiran是一种针对遗传性ATTR淀粉样变性的在研RNAi疗法。另外，Alnylam公司还有ALN-TTRsc02，也是针对ATTR淀粉样变性的RNAi疗法，尚处于1期临床试验中。
除了针对ATTR淀粉样变性的RNAi疗法，该公司还有用于急性肝炎卟啉病（AHP）的givosiran，它最近在名为ENVISION的3期临床试验中完成了前30位患者的招募。此外，Alnylam公司还有用于1型原发性高草酸尿症（PH1）的RNAi疗法lumasiran，以及其他一些在研项目。
“在过去的15年中，Alnylam已经推出了基于结合物的RNAi疗法以及多种转化性发现，为开发全新药物铺平了道路，”Alnylam研究高级副总裁Kevin Fitzgerald博士表示：“我们现在已经将我们的科技进展应用到疗法上，能够将siRNA递送到CNS。CNS方面有大量未满足的医疗需求，非常适合RNAi治疗。随着我们开始推进CNS管线，首要的工作重点是对CNS的靶点进行基因验证，对生物标志物进行初步概念性验证，以有高度未满足的疾病为重，并尽力获得监管批准和患者接入方面的可靠路径。”
