《孤儿药及其对药物开发的影响》

• 来源专题：重大新药创制—研发动态
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2018-06-01

自2000年以来，指定的非传染性囊炎的孤儿药占了批准药物的很大一部分，占近年来建立新型人类基因组编码产品的批准药物的80％。 生物批准也在扩大，40％的批准的生物制剂覆盖孤儿药领域。 这一趋势说明了制药行业的一个关键点：从关注典型重磅炸弹指标和目标的研究计划，到为罕见和难治疾病建立新的治疗方案。