《原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症新药Gamifant获批上市》

• 来源专题：新药创制
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2019-11-20
• 原文来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-specifically-patients-rare-and-life-threatening-type-immune-disease

FDA批准了Novimmune公司的Emapalumab，用于复发、难治或进展性的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）治疗。原发性HLH是一种罕见且威胁生命的疾病，主要发生机制为机体免疫系统受到感染刺激后，组织细胞、NK细胞和CTL细胞等过度增生与活化，分泌大量炎性细胞因子和化学因子，进而引发各种炎症。Gamifant是一种干扰素γ(IFNγ)抗体，也是专门针对HLH的首个药物，其疗效已经在27名儿童患者身上得到确认，经过6个月的治疗，63%的患者表现出缓解，70%的患者能够进行干细胞移植。