4月15日,美国FDA宣布批准UroGen制药公司研发的Jelmyto(丝裂霉素凝胶)上市,用于治疗低级别上尿路上皮癌(UTUC),这是第一款治疗低级别上尿路上皮癌的药物疗法。
大多数尿路上皮癌发生在膀胱,而UTUC发生在肾脏或输尿管,它可阻塞肾脏或输尿管,在一些患者中引起肿胀、感染和肾功能损害。UTUC可分为低度恶性肿瘤或高度恶性肿瘤。一般来说,低度恶性肿瘤不具有侵袭性,很少从肾脏或输尿管扩散。治疗可见的肿瘤并试图保留泌尿道是通常的治疗手段,然而,它们经常复发。低级UTUC很少见,但每年在美国影响6000—8000名新患者。
Jelmyto是一种烷基化药物,它能够抑制DNA转录为RNA,阻止蛋白质合成并剥夺癌细胞的增殖能力。该药曾经获得FDA授予的快速通道资格、孤儿药资格、优先审评资格和突破性疗法认定。FDA的批准是基于一项涉及71名低级别UTUC患者的临床试验结果。试验结果表明,71例患者中的41例(58%)出现完全缓解。在开始治疗后的一年内,19例(46%)获得完全缓解的患者在12个月时继续获得完全缓解。