根据UT Southwestern Medical Center研究人员领导的一项多中心研究，尽管需要随机对照试验，但对于许多低级别上尿路癌症患者来说，一种相对较新的治疗选择显示出降低长期复发的希望。UGN-101，以Jelmyto品牌销售的逆热性丝裂霉素凝胶，是首个获得FDA批准用于治疗上尿路上皮癌（UTUC）的产品。
自2020年该药物上市以来，来自15个学术和社区中心的研究人员合作评估了其有效性和了解可能的副作用。这项最新发表在《泌尿肿瘤学》上的研究发现，在对低级别UTUC有初始完全反应的患者中，65%的人实现了三年无复发生存率。
UT Southwestern的泌尿科副教授及Harold C. Simmons综合癌症中心成员Solomon Woldu博士表示：“这是一种相对罕见且难以治疗的癌症类型。我们观察到的反应持久性令人鼓舞，因为它表明UGN-101作为维持疗法可能会提供长期益处，延长患者的生存时间，而无需移除肾脏或输尿管并进行终身透析。”
这项回顾性数据分析包括了在15个机构接受UGN-101治疗的132名患者的数据。其中，55名患者在接受UGN-101诱导治疗后的首次内镜检查中没有发现疾病迹象。这些患者被纳入复发分析，以确定治疗在三年后的长期疗效。
该研究建立在由多机构团队于2023年发表的早期研究基础上，后者显示了治疗后三个月内UGN-101的有效性。
UGN-101通过导管直接进入肾内膜给药。一旦导管就位，人体自然温度激活凝胶，释放丝裂霉素以靶向任何残留的癌细胞。由于丝裂霉素基于凝胶形式，它可以与上尿路保持更长时间接触，从而提高其有效性。
低级别UTUC诊断后的治疗计划包括六个每周一次的诱导疗程，可通过门诊诊所中的肾造瘘或手术室中的输尿管导管给药。对于一些患者，可能还需要每月给予额外的维持剂量。
Simmons癌症中心泌尿肿瘤学科主任、泌尿科教授兼实验治疗研究项目成员Yair Lotan博士指出：“虽然UGN-101可能为患有低级别癌症的一部分患者带来好处，但我们仍需努力更好地理解更长期的结果、维持疗法的风险和益处以及多年有效管理治疗的临床指南。”
