治疗性寡核苷酸类似物代表了一种新的有前途的家庭药物作用于如RNA或DNA核酸目标。然而,由于很难穿过细胞膜,药物的效用受到限制。一种基于细胞穿透肽纳米颗粒的新的释放方法可以有效地运输的电中性的寡核苷酸类似物进入细胞,如Nucleic acid therapeutics中的报道。
作者说:“电中性的剪接转换反义吗啉代寡核苷酸释放肽纳米颗粒”,并强调出释放系统的存在是为了促使带负电荷的寡核苷酸药物进入细胞,这些方法对电中性的寡核苷酸类似物并不是有效的。
作者描述了脂质修饰的肽形成复合物的电荷中性的吗啉代寡核苷酸,使他们能够进入细胞并保持其生物活性。