肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）近日宣布，PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）单药一线治疗肿瘤细胞表达PD-L1（合并比例评分[CPS]≥20）复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）的关键性III期临床研究KEYNOTE-048（NCT02358031）达到了总生存期（OS）主要终点。值得一提的是，该研究使Keytruda成为首个在一线治疗复发性或转移性HNSCC时表现出OS受益的PD-1免疫疗法。
该研究是一项随机、开放标签III期研究，旨在评估Keytruda作为单药疗法或与铂化疗（顺铂或卡铂）及5-氟尿嘧啶的组合疗法相对于目前HNSCC一线治疗标准护理方案Erbitux（cetuximab，西妥昔单抗）+含铂化疗（顺铂或卡铂）+5-氟尿嘧啶组合疗法的疗效和安全性。该研究的共同主要终点是总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。次要终点包括：第6个月或第12个月的PFS生存率，客观缓解率（ORR），生命总体健康状态质量/欧洲癌症研究和治疗组织（EORTC）生活质量问卷生活量表质量发生恶化的时间。研究中825例被随机分配接受：（1）Keytruda单药疗法（200mg，3周一个疗程，每个疗程的第1天静脉输注，持续治疗24个月）；（2）Keytruda+含铂化疗+5-氟尿嘧啶联合疗法；（3）Erbitux+含铂化疗+5-氟尿嘧啶联合疗法。
独立数据监测委员会（DMC）开展的中期分析显示，与Erbitux+含铂化疗+5-氟尿嘧啶联合疗法治疗组相比，Keytruda单药治疗组OS实现了显著延长。在中期分析时，CPS≥20的患者中的共同主要终点PFS尚未达到。该研究中，Keytruda的安全性与先前报道的涉及HNSCC患者的研究中一致。
该研究的详细结果将在未来召开的医学会议上公布，并将提交给全球各地的监管机构。根据DMC的建议，该研究将继续进行，继续评估Keytruda单药疗法及Keytruda+含铂化疗+5-氟尿嘧啶组合疗法。
默沙东研究实验室首席医疗官兼全球临床开发负责人Roy Baynes博士表示，KEYNOTE-048研究的中期分析表明，Keytruda单药疗法具有帮助肿瘤PD-L1呈高水平表达的头颈部癌患者的潜力。我们期待着在即将召开的医学会议上公布此次中期分析的结果，同时非常感谢研究人员和患者继续参与这项重要研究。
