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《醉鱼草苷Ⅳ在制备治疗高尿酸血症药物或保健品中的应用》

  • 来源专题：生物科技领域知识集成服务
  • 编译者： 陈方
  • 发布时间：2020-04-08

  • CN106943417B 醉鱼草苷Ⅳ在制备治疗高尿酸血症药物或保健品中的应用
    专利权人：广西壮族自治区中国科学院广西植物研究所
    本发明公开了醉鱼草苷Ⅳ在制备治疗高尿酸血症药物或保健品中的应用。申请人通过大量实验发现，醉鱼草苷Ⅳ可有效降低血清中的尿酸水平，可用于制备治疗高尿酸血症及相关疾病的药物或保健品。

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    • 编译者：陈方
    • 发布时间：2020-04-08
    • CN110327323A 菊苣酸在制备治疗肥胖症或其并发症药物上的应用 专利申请人：江苏省中国科学院植物研究所 本发明公开了菊苣酸在制备治疗肥胖症或其并发症的药物或保健品上的应用。本发明拓展了菊苣酸的应用范围，能有效调节高脂模型小鼠的体重与血脂水平，提高肾脏功能，减轻肾小管损伤。
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  • 《罕见病新药速递！Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-06-10
    • Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的首款RNAi药物。 近日，Alnylam公司公布了另一款RNAi药物lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的一项I/II期临床研究更新的中期数据。该数据来自研究的Part B部分。Part B是一个随机（药物：安慰剂=3:1）、双盲、安慰剂对照研究，队列1和队列2分别接受每3个月一次1mg/kg剂量和3mg/kg剂量lumasiran治疗，队列3接受每3个月2次3mg/kg剂量lumasiran治疗。 数据显示，3个队列接受lumasiran治疗后，患者尿草酸水平平均减少了64%。所有lumasiran治疗的患者经历了尿草酸盐低于0.7mmol/24hrs/1.73m2，该阈值水平与终末期疾病病情进展降低有关。在治疗第85天，lumasiran治疗的患者维持尿草酸平均降低63%（范围：49-73%）。安全性方面，lumasiran的一般耐受性良好，没有发生治疗相关的严重不良事件或停药。Alnylam计划在2018年中启动III期研究。 Alnylam公司认为，尿草酸水平的有效且持久的降低效果支持了lumasiran每3个月一次皮下注射方案。此外，这些结果继续支持了一个假设，即抑制乙醇酸氧化酶（GO）具有降低肝脏草酸产生并可能使其正常化的潜力，从而潜在地阻止PH1疾病的进展。 PH1是一种超级罕见病，由过量的草酸生成导致肾衰竭，具有显著的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。PH1通常在儿童期发病，需要立即进行有效的干预，晚期患者除了透析之外别无选择。 lumasiran是一种皮下注射的RNAi药物，搭载了Alnylam公司最新的ESC-GalNAc递送平台，能够降低肝脏中GO的水平，从而消耗生成草酸所需的基质，减少草酸生成。监管方面，美国FDA已授予lumasiran的突破性药物资格，这也是Alnylam药物管线收获的第3个突破性药物资格。欧盟方面，EMA已授予重点药品快速审评（PRIME）资格。
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