骨肉瘤（OS）是原发性恶性骨肿瘤中最常见的形式，多发于儿童和青少年。该研究建立一种新的方法，以生物工程可量产的microRNA-34A（MIR-34A）的前体药物进行miRNA的替代疗法。该项研究评价了miR-34a前药和阿霉素联合治疗骨肉瘤的疗效，它们可能通过RNA干扰和DNA嵌入协同抑制骨肉瘤细胞的生长。由Chou-Talalay 研究方法得出，miR-34a前药 与阿霉素可显著性抑制骨肉瘤细胞的增殖有抑制作用。当两种药物同时用于早期骨肉瘤细胞，则细胞会出现更大程度的凋亡和坏死，并且G2细胞周期停滞。骨肉瘤细胞增殖和侵袭能力的改变与miR-34a（原型）目标蛋白水平有相关，包括一些原癌基因，例如SIRT1、 c-MET和CDK6。此外，多剂量的miR-34a前药 与阿霉素对小鼠模型血液化学剖面影响最小。结果证明了阿霉素的化疗和miR-34a的替代疗法产生协同抗增殖作用，这是比单一疗法在抑制异种移植肿瘤生长疗效更为显著。这些发现为联合疗法的发展提供了基础支持，生物工程量产的miR-34a的前体药物代表了一种新的天然的miRNA剂。
