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《维贝格龙获全球批准》

  • 来源专题：重大新药创制—研发动态
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2018-11-26

  • 摘要

    维贝格龙是一种选择性β3肾上腺素受体（β3AR）激动剂，用于治疗膀胱过度活动症（OAB）。该药在日本由Kyorin药业和Kissei药业联合开发，在全球其他地区（除其他几个亚洲国家）由Urovant Sciences开发。根据日本III期试验的结果，维贝格龙在2018年9月获得了日本的批准。 本文总结了维贝格龙作为全球爱第一个批准用于治疗OAB的药物的研发过程。

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  • 《Alnylam RNAi疗法获FDA批准》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-08-17
    • 11日，美国FDA宣布批准Onpattro（patisiran）输注治疗，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法，也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。 hATTR影响了全球约50000人，是一种罕见、使人衰弱且常常致命的遗传性疾病。它的主要特征是在体内器官和组织中形成称为淀粉样蛋白的蛋白质纤维异常沉积物，干扰器官和组织的正常功能。这些蛋白质沉积最常发生在周围神经系统中，会导致手臂、腿、手和脚的感觉丧失、疼痛或不能移动。淀粉样蛋白沉积物也会影响心脏、肾脏、眼睛和胃肠道的功能。目前的治疗方法通常侧重于症状管理，这一领域还有医疗需求亟待满足。 由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的RNA起作用。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，干扰异常形式TTR的RNA产生。通过阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。该药物曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定、优先审评资格、快速通道资格和孤儿药资格。今日它的获批，对患者和医生来说，都具有里程碑的意义。 Onpattro的疗效在临床试验中也得到了证实。在一项包含225名患者的研究中，148名患者被随机分配接受Onpattro输注，每三周一次，共18个月，另外77名患者被随机分配接受相同频率的安慰剂输注。结果显示，与接受安慰剂输注的患者相比，接受Onpattro治疗的患者在多发性神经病变测量方面有更好的结果，包括肌肉力量、感觉（疼痛、体温、麻木）、反射和自主神经症状（血压、心率、消化）。接受Onpattro治疗的患者在行走、营养状况和进行日常活动能力的评估中也有更高的得分。 “这一批准是更广泛的进步浪潮的一部分，这些进展使我们能够通过针对根本病因来治疗疾病，阻止或逆转病情，而不仅仅是减缓其进展或治疗其症状。在hATTR中，疾病会导致神经退化，可能表现为疼痛、虚弱和不能移动，”美国FDA局长Scott Gottlieb博士说：“像RNA抑制剂这样能改变疾病的基因驱动的新技术，有可能为医学界带来转变，使我们能更好地面对、甚至治愈衰弱疾病。我们致力于推进科学原则，以便有效地开发和审查突破性疗法的安全性和疗效，来改变患者的生命。” “hATTR多发性神经病对治疗方法的需求历来已久。这种独特的靶向疗法为这些患者提供了一种创新的治疗方法，可以直接影响这种疾病的潜在病因。”FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士说。 我们期待随着这款新疗法的获批，更多饱受这种疾病之苦的患者能获得缓解。
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  • 《全球首款现货型干细胞移植疗法获FDA批准》
    • 来源专题：生物医药
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2023-07-04
    • 4月17日，FDA批准Omisirge（omidubicel-onlv）上市申请，这是一种经过大幅改良的同种异体（捐赠者）脐带血细胞疗法，以加快体内中性粒细胞的恢复并减少感染的风险。该产品适用于成人和12岁及以上的血癌患者，他们计划在接受清髓性预处理方案（放疗或化疗等治疗）后进行脐带血移植。 “今天的批准是血癌患者细胞治疗的一个重要进展。”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks博士表示：“加快身体白血球的恢复，可以减少与干细胞移植有关的严重感染的可能性。这项批准反映了FDA继续致力于支持威胁生命的创新癌症疗法的发展。” 血癌是一种由血液中细胞不受控制的生长引起的癌症，破坏了血细胞执行其正常功能的能力。这种不正常的细胞生长往往开始于骨髓。血癌占美国每年所有癌症病例的10%左右。血癌可能是致命的，根据多种因素，包括诊断出的血癌的具体类型，存活率各不相同。血癌症还可能对身体造成严重的破坏性影响，并导致疲劳、骨关节疼痛、盗汗、感染、虚弱、体重减轻和发烧等症状。 干细胞移植是一种常见的血癌治疗方法。它将健康的干细胞放入体内，帮助恢复血细胞的正常生产和功能。健康干细胞的一个来源是脐带血。一般来说，在接受这种移植之前，患者将接受一个疗程的治疗，以去除他们自己的干细胞，使身体为新的干细胞做好准备。这个过程可能包括接受放疗或化疗等治疗，两者都可能削弱个人的免疫系统。因此，这种治疗通常面临严重的风险，有时是致命的感染。 Omisirge以单次静脉注射的方式给药，由来自脐带血的人类异体干细胞组成，这些干细胞经过处理并与烟酰胺（维生素B3的一种形式）一起培养。每一剂量都是针对病人的，含有来自异体预选捐赠者的健康干细胞，这意味着它来自不同的人，而不是使用病人自己的细胞。 Omisirge有关的最常见的不良反应包括感染、移植物抗宿主疾病和输液反应。接受Omisirge治疗的患者应监测输液反应、移植物抗宿主病、移植综合征、移植失败、严重感染或罕见的遗传疾病从供体细胞传播的迹象和症状，以及继发性恶性肿瘤的终身监测（可从原始部位扩散的癌症或治疗后出现的癌症）。
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