《美国科学家开展研究，向胎儿大脑注射CRISPR系统以治疗天使综合征》

• 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
• 编译者： 江洪波
• 发布时间：2019-05-09
• 原文来源：https://www.theguardian.com/science/2019/feb/18/gene-therapy-could-treat-rare-brain-disorder-in-unborn-babies

3月6日，美国北卡罗来纳大学研究团队正在开发一种激进的CRISPR基因疗法，既通过向子宫内胎儿大脑注射AAV病毒介导的CRISPR基因编辑系统，以治愈一种严重的脑部遗传疾病——天使综合症。该疾病是位于15号染色体上的父本UBE3A基因不能正常表达所致。研究人员利用CRISPR/Cas9破坏掉沉默父本UBE3A基因的反义转录物，从而重新激活来自父亲的UBE3A基因的表达。小鼠实验和培养皿中生长的人神经细胞实验均已证明该方法的有效性，为这种基因疗法在人体中应用奠定了基础。但是，对产前胎儿大脑的基因编辑也面临伦理争议和安全风险。