《FDA 在建立罕见病创新中心方面迈出令人兴奋的一步》

• 来源专题：新药创制
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2024-11-05
• 原文来源：https://www.fda.gov/news-events/fda-voices/fda-takes-exciting-steps-toward-establishing-rare-disease-innovation-hub

今年夏天，美国FDA宣布计划建立罕见病创新中心（简称“Hub”），最近FDA公布了这一项目上的进展。Hub 是一个跨中心的 FDA 计划，将作为药物和生物制品开发的单一接触点，与外部各方进行交流，并作为生物制品评估与研究中心（CBER）和药物评价与研究中心（CDER）合作解决跨部门罕见病相关问题的平台。通过 Hub，在 FDA 内部建立一个开放对话和知识共享的社区，以识别药物和生物制品开发的新方法，并克服传统上阻碍罕见病治疗进展的障碍。

收集罕见病社区的反馈

第一步是收集罕见病社区合作伙伴的反馈。2024 年 10 月 16 日举办了一场公开会议，题为《通过 FDA 罕见病创新中心推进罕见病疗法》。会议汇集了罕见病患者倡导者、学术研究人员、监管行业和其他相关人员，共同讨论 Hub 如何最好地与社区成员互动并优先处理其工作。此外，还设立了一个公共意见箱，以便那些无法在公开会议上发言的人提交反馈。

Hub 的战略联盟主任

另一个关键步骤是创建一个新的高级领导职位——Hub 的战略联盟主任。

Hub 的组织结构

Hub 代表了 FDA 内部跨中心协作的新动态模式。作为 CBER 和 CDER 的负责人，我们将共同领导 Hub，并与其他涉及罕见病的 FDA 部门合作，包括设备和放射健康中心、肿瘤卓越中心和孤儿产品开发办公室。这包括成立一个罕见病创新中心指导委员会，将这些部门聚集在一起，以及创建一个新的 CBER-CDER 罕见病政策和组合委员会。该委员会将汇集来自两个中心的专家，共同考虑与罕见病产品开发相关的科学、监管科学和政策问题，充分利用 CDER 的加速罕见病治愈（ARC）计划和 CBER 的罕见病计划。

Hub 的协作模式将建立在各自中心员工的知识和技能基础上，促进最佳实践的采用，并避免这些组织内部决策权的混淆。FDA 与赞助商关于特定药物或生物制品的会议将继续保持不变，具体项目的决策方式和顾问委员会会议的结构和运行方式也将保持不变。