《指定孤儿药：如何申请》

• 来源专题：重大新药创制—政策信息
• 编译者： 严舒
• 发布时间：2014-10-21

孤儿药法案给予了孤儿药/生物制品了特殊的地位，用以治疗罕见的疾病。这种地位称作为孤儿药指定，也叫做孤儿药状态。一种药物要想被认定为孤儿药，需要在药和疾病两个条件都符合FDA实施的孤儿药法案中21 CFR 部分316的特定标准。如果被认定为孤儿药，那厂商将被给予研发激励包括税费激励及临床试验的便利。孤儿药的处方将不受到处方药使用的限制，处方此孤儿药在设计时包含了治疗非罕见病的功能。