2018年7月21日,诺华肿瘤(中国)宣布,首个也是唯一获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)瑞弗兰(通用名:艾曲泊帕乙醇胺片)正式在中国上市,将用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的血小板减少。 瑞弗兰作为ITP二线治疗的优选方案,不仅可以快速提升血小板数量,而且采用便利的口服方式。它的上市颠覆了过往以注射为主的治疗方式,提升了用药依从性,开创患者舒适治疗新时代。
“ITP疾病大众知晓率并不高,所以很多人其实都不了解,在以往的治疗模式下,ITP患者的生活质量甚至低于癌症病患。”华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授指出。“然而,瑞弗兰的上市改变了这一现状,其口服的服用方式和迅速升板的疗效,将显著提高中国ITP患者的生活质量。”
血小板提升是关键 现有治疗难题多风险大
山东大学齐鲁医院侯明教授在解读中国ITP临床指南时指出,帮助患者将血小板数量快速提高到安全水平是关键,然而,但从现有治疗方案看,ITP的治疗面临诸多挑战。
现有治疗方式可分为一、二线治疗。一线治疗通常使用糖皮质激素,虽然短期内有效,但治疗副作用多——常伴有骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病、急性胃黏膜病变等不良反应发生。而青少年长期使用激素的危害更是不言而喻,变成“小胖子”事小,还可能影响生长发育。另外,使用激素治疗后超过一半的患者治疗无效,或者会复发。
因此,二线治疗对于ITP患者长期治疗尤为重要。据调查,约40%的ITP患者会后期转入二线治疗。中国医学科学院血液病医院杨仁池教授指出,现有二线治疗方案都不尽完善,各有风险。其中,免疫抑制剂治疗整体有效率不高,感染风险大;而脾切除治疗有效率较高,但患者存在短期和远期并发症的风险。
另外,很多患者在二线治疗效果不佳的情况下,为保证度过血小板偏低危险期,会直接进行血小板输注,这不但在血源安全性方面存风险,在各省市出现地方血源紧张的情况下,更有诸多治疗不便。
40岁的建国(化名)是一名ITP患者,一开始他使用激素治疗比较有效,但一旦停药血小板计数就会立刻降低。于是他反反复复用药多年,其间使用了环孢素,结果肾功能又出现了问题。不治血小板上不来,治了又有各种其他副作用。直接进行血小板输注又受制于血库资源有限的风险,让建国本就诸多不便的生活更添困扰。
舒适便利,无惧“血荒”——ITP患者迎来快速升板新时代
有没有一种二线治疗的药物既能提高迅速提升血小板,降低治疗风险,还能兼顾提高患者生活质量与舒适感?瑞弗