《诺华在中国上市首个ITP口服TPO-RA药物瑞弗兰》

  • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
  • 编译者: hujm
  • 发布时间:2018-07-25
  • 2018年7月21日,诺华肿瘤(中国)宣布,首个也是唯一获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)瑞弗兰(通用名:艾曲泊帕乙醇胺片)正式在中国上市,将用于治疗经糖皮质激素类药物、免疫球蛋白治疗无效或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)患者的血小板减少。 瑞弗兰作为ITP二线治疗的优选方案,不仅可以快速提升血小板数量,而且采用便利的口服方式。它的上市颠覆了过往以注射为主的治疗方式,提升了用药依从性,开创患者舒适治疗新时代。

    “ITP疾病大众知晓率并不高,所以很多人其实都不了解,在以往的治疗模式下,ITP患者的生活质量甚至低于癌症病患。”华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授指出。“然而,瑞弗兰的上市改变了这一现状,其口服的服用方式和迅速升板的疗效,将显著提高中国ITP患者的生活质量。”

    血小板提升是关键 现有治疗难题多风险大

    山东大学齐鲁医院侯明教授在解读中国ITP临床指南时指出,帮助患者将血小板数量快速提高到安全水平是关键,然而,但从现有治疗方案看,ITP的治疗面临诸多挑战。

    现有治疗方式可分为一、二线治疗。一线治疗通常使用糖皮质激素,虽然短期内有效,但治疗副作用多——常伴有骨质疏松、股骨头坏死、高血压、糖尿病、急性胃黏膜病变等不良反应发生。而青少年长期使用激素的危害更是不言而喻,变成“小胖子”事小,还可能影响生长发育。另外,使用激素治疗后超过一半的患者治疗无效,或者会复发。

    因此,二线治疗对于ITP患者长期治疗尤为重要。据调查,约40%的ITP患者会后期转入二线治疗。中国医学科学院血液病医院杨仁池教授指出,现有二线治疗方案都不尽完善,各有风险。其中,免疫抑制剂治疗整体有效率不高,感染风险大;而脾切除治疗有效率较高,但患者存在短期和远期并发症的风险。

    另外,很多患者在二线治疗效果不佳的情况下,为保证度过血小板偏低危险期,会直接进行血小板输注,这不但在血源安全性方面存风险,在各省市出现地方血源紧张的情况下,更有诸多治疗不便。

    40岁的建国(化名)是一名ITP患者,一开始他使用激素治疗比较有效,但一旦停药血小板计数就会立刻降低。于是他反反复复用药多年,其间使用了环孢素,结果肾功能又出现了问题。不治血小板上不来,治了又有各种其他副作用。直接进行血小板输注又受制于血库资源有限的风险,让建国本就诸多不便的生活更添困扰。

    舒适便利,无惧“血荒”——ITP患者迎来快速升板新时代

    有没有一种二线治疗的药物既能提高迅速提升血小板,降低治疗风险,还能兼顾提高患者生活质量与舒适感?瑞弗

  • 原文来源:http://news.bioon.com/article/6725210.html
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  • 《诺华贫血药物艾曲波帕获FDA优先审评认定》

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    • 编译者:hujm
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    • 5月30日,诺华制药表示美国FDA已经接受了公司Promacta ®(eltrombopag-艾曲波帕)联合标准免疫抑制疗法(IST)用于重度再生障碍性贫血(SAA)一线治疗的补充新药申请(sNDA),同时给予其优先审评认定。 Promacta在美国以外的大多数国家被称为Revolade,是一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA),它已被批准用于治疗对IST反应不足的SAA患者。该药物同时被批准用于对其它疗法耐药的患有慢性免疫性血小板减少症(ITP)的成人和儿童,以及慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染患者血小板减少症的治疗。 诺华癌症领域全球开发负责人Samit Hirawat博士表示:“Promacta是在几乎没有治疗选择的严重疾病领域进行创新疗法开发的一个很好的例子,感谢众多的个人和组织帮助推动了这种有希望的药物的发展。我们将继续与FDA合作,使Promacta能够尽快获得这一潜在的新适应症。” 一线治疗SAA的优先审评认定是基于诺华公司对一项临床研究的结果分析获得,该试验由国家卫生研究院(NIH)的国家心脏、肺和血液研究所(NHLBI)院内研究项目赞助,该项目是根据一项合作研究与开发协议(CRADA)进行的。研究表明,半数以上(52%)的初治SAA患者在6个月时达到完全缓解,与标准IST治疗相比增加了35%,6个月的总有效率为85%。 严重再生障碍性贫血是一种罕见的、危及生命的获得性血液疾病,患者的骨髓不能产生足够的红细胞、白细胞和血小板。因此,患有这种严重疾病的人可能会经历使其日常活动受到限制的衰弱症状和并发症,例如疲劳、呼吸困难、反复感染和异常擦伤或出血。从历史上看,SAA几乎都是属于由长时间的全血细胞减少引起的感染或出血所致的致命性疾病;未经治疗的SAA可在1-2年内造成80%-90%的死亡率。 美国再生障碍性贫血的患病率各不相同,但据信每年有500-1000个新病例被诊断出来。在美国,不能接受或没有资格接受造血干细胞移植(HSCT)治疗的SAA初治患者,其标准治疗方案是IST。以IST作为一线治疗方法,多达三分之一的患者和约40%对IST反应不佳的患者会在确诊后5年内死亡。
  • 《全球疫苗产业:80%以上被辉瑞、诺华等巨头垄断》

    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:huangcui
    • 发布时间:2017-11-02
    • 生物制药目前已成为医药产业中的一块“香饽饽”,众多企业投入大量资金研发和生产。疫苗作为生物制药的核心部分,也面临巨大的发展机遇。2010年全球疫苗市场的估值为250亿美元,预计2015~2016年将增长一倍,到2025年将上升到1000亿美元。但从全球市场看,各大药企目前对疫苗投入并不多,相比一些重磅药,它甚至有些被“冷落”。 疫苗是个高风险产业 目前,全球疫苗市场有80%以上被葛兰素史克、赛诺菲、默克、辉瑞、诺华等药企巨头垄断,小型药企很少涉及。同时,这些药企的研发投入多集中在肿瘤、心脑血管疾病、糖尿病等慢性病药物上,疫苗所占比例有限。中国医药质量管理协会副会长孙新生认为,以下原因限制了疫苗市场的发展。 要求高,小企业难涉足。“疫苗临床研究开发比药品更为复杂,一个成功的上市疫苗不仅需要大量的临床受试人群,长时间的观察,还要花费巨额资金的投入。此外,疫苗多是注射剂,对药品生产质量管理规范水平(GMP)要求很高。很多小型制药企业由于无法满足以上这两种能力,所以被拒之门外。”孙新生告诉《生命时报》记者。 市场大,但持续度不高。疫苗的接种者几乎覆盖所有人群,市场看似很大,但药企积极性却不太高。“这和疫苗不能‘可持续发展’有关”,孙新生表示,用于治疗慢性病的药物需要长期服用,而疫苗一般完成一套接种程序就行了,因此药企对慢性病药物的投入更加偏重。此外,打疫苗不像吃药一样有立竿见影的效果,有些人因此放弃接种,影响最终的使用量。 风险大,难获好口碑。很多药物因能攻克顽疾获得好口碑,但疫苗多起预防作用,接种者也多是健康人,接种时并未患病,很难体会到疫苗带来的好处。如果本来没病的人接种疫苗后出现异常,指责的声音还会因接种人数多而更响亮。“这不像降糖药只涉及糖尿病患者,一旦疫苗出现安全问题,几乎所有接种过的人都会受影响。”孙新生说。2013年底国内“康泰”乙肝疫苗事件就对疫苗市场冲击巨大,深圳等10个省市的乙肝疫苗接种率一度降低了30%。