《转录因子的靶向传递》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2017-11-17
  • 转录因子(TF)是广泛调控网络的中心。 长期以来,由于其在多种疾病的发病机制中的作用,TF已被认为是有效的药物靶标。 同时,位于细胞调控途径汇合点的转录因子是强大的工具,为细胞类型改变和管理细胞状态提供了机会。 我们对管理TF活动(小分子,转染,纳米载体,基于蛋白质的方法)的几种方法进行了综述,分析了它们的局限性,以及克服这些问题的可能性。 TF的传递可能会改变生物医学领域。 这个预测是否能实现取决于能否开发出用于TFs靶向传递的方便的工具。

相关报告
  • 《Sigma受体介导的多功能抗血管生成靶向纳米药物传递系统》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2016-03-28
    • 抗血管生成治疗中,低分子量肝素 (LMWH) 的应用因其传递至肿瘤细胞的性能较差并且有潜在的有害的副作用而受到限制,如肝素的抗凝血活性导致的出血风险。为了克服这些局限性,进一步提高低分子肝素的治疗效果,我们设计了一种新型组合纳米系统,即低分子肝素和乌索酸 (UA)组合,乌索酸也是肿瘤治疗中的血管生成抑制剂。在这个系统中,LMWH-UA (LHU合成后自组装成核/壳纳米药物,该药物组合具有抗血管生成活性,并且显著降低了抗凝血作用。此外,DSPE-PEG-AA修饰的LHU纳米药物 (A-LHU)可以促进纳米药物传递至肿瘤。我们对A-LHU的抗血管生成活性进行了体外和体内研究。结果表明 A-LHU 可以显著抑制人脐静脉内皮细胞(HUVECs)的血管形成(p < 0.01) 和碱性成纤维细胞生长因子 (bFGF)诱导的血管生成  (p < 0.001)。更重要的是,A-LHU显著抑制B16F10 小鼠的肿瘤生长。CD31 和 p-VEGFR-2 的表达水平表明,A-LHU出色的抗肿瘤效果与血管生成的减少有关。总之,A-LHU纳米药物是一种前景很好的多功能抗肿瘤药物传递系统。
  • 《超声靶向CNS基因传递用于帕金森病的治疗》

    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
    • 发布时间:2017-07-17
    • 帕金森病(PD)是一种神经退行性疾病,多巴胺能神经元进行性丧失最终导致运动控制功能的丧失和其他症状。迄今为止,除了药理学,非药理学和神经外科治疗之外,基因递送已经成为PD的潜在治疗方法。靶向基因传递是复杂的,因为基因载体不能穿透血脑屏障(BBB),因此临床试验必须依赖侵入性脑内基因载体注射。已经证明突发性低压聚焦超声照射可以非侵入性靶向和暂时开放BBB,这为将大分子物质运输到大脑中以治疗中枢神经系统(CNS)疾病提供了新机会,并提高了非侵入性基因传递用于PD治疗的潜在能力。本文回顾了聚焦超声诱导CNS基因传递的基本机制和当前进展,并总结了下一步超声介导PD基因治疗的潜在方向。