丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布与EpiDestiny公司达成一项全球独家授权协议，获得了后者开发的镰状细胞病（SCD）项目EPI01。
根据协议，EpiDestiny将有资格获得合计超过4亿美元的前期付款、开发及销售里程碑金、以及基于净销售额的特许权使用费。EpiDestiny将与诺和诺德合作开发EPI01治疗SCD和β-地中海贫血。EpiDestiny将保留继续开发EPI01用于肿瘤学领域的全部权利。
EPI01是一种口服复方药，由固定剂量的DNA甲基转移酶1抑制剂地西他滨（decitabine，DAC）和胞嘧啶核苷脱氨酶抑制剂四氢尿苷（tetrahydrouridine，THU）组成，具有潜在的增加胎儿血红蛋白（HbF）的量来取代SCD患者中存在的有缺陷的血红蛋白，从而防止红细胞变形并提高血液中的血氧水平。HbF是新生儿主要的血红蛋白，在出生后逐渐减少，在成人中HbF只占总血红蛋白的0.5%。在美国，FDA已授予EPI01罕见儿科病药物资格、快速通道地位、罕见病药物资格。
在SCD和β-地中海贫血患者中，HbF水平升高具有重要的临床益处。升高的HbF水平与增加的血细胞半衰期、疼痛危象次数减少、寿命增加存在相关性。EPI01是一种新型、口服、疾病修饰疗法，能够提高HbF水平，中断SCD的病理生理学。
最近完成的一项I期临床研究证实，经过8周治疗后，EPI01使SCD患者血液中HbF水平升高，同时安全性良好。临床观察表明，EPI01有望作为一种安全且很有意义的SCD疾病修饰疗法。
诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示，此次合作为诺和诺德进入与该公司现有生物制药业务密切相关的一个新治疗领域提供了一个很好的机会，从而可以利用我们核心的研发和商业能力为严重慢性病患者提供差异化的治疗选择。
