Tau作为神经退行性疾病的潜在治疗靶点引起了广泛关注。Tau病理学是原发性tau蛋白病（tauopathies）的标志，如进行性核上麻痹（PSP）、皮质基底综合征（CBS）和额颞叶痴呆（FTD）的亚型，以及继发性tauopathies，如阿尔茨海默氏病（AD）。
本综述提供了关于tau生物学的最新观点，讨论了开发有效的基于tau的治疗方法的关键障碍，并提倡致病性（而不仅仅是病理性）的tau应成为药物开发工作的中心。
一种有效的tau治疗方法将表现出几个主要特征： 1）对致病性tau与其他tau种类的选择性；2）血脑屏障和细胞膜的渗透性，使其能够进入疾病相关脑区的细胞内tau；以及3）最小的毒性。低聚体tau被认为是tau的主要致病形式，也是tauopathies中引人注目的药物靶点。
