2024年3月13日,Nature发表题为Researchers call for a major rethink of how Alzheimer’s treatments are evaluated的文章。
阿尔茨海默病(Alzheimer's disease),作为一种逐渐侵蚀认知能力的疾病,正对全球范围内的数以百万计的患者及其家庭构成深远影响。据估计,全球约有3200万人患有此病,这一数字随着人口老龄化而不断上升。阿尔茨海默病不仅剥夺了患者的记忆和自我认知能力,也给其护理者带来了沉重的心理和经济负担。
目前,阿尔茨海默病的治疗主要分为两大类:症状性药物(针对疾病症状)和疾病改变性药物(针对疾病根源)。症状性药物,如Donepezil和Rivastigmine,能够缓解认知和记忆功能的下降,但无法阻止病情的进展。而疾病改变性药物则旨在攻击疾病的根本原因,如Lecanemab等新型药物所展示的,通过降低大脑中β-淀粉样蛋白的积累,有望从根本上改变疾病的发展轨迹。然而,这些治疗方法的效果如何评估,一直是医学研究领域的重大挑战。
传统的阿尔茨海默病药物效果评估多依赖于标准化的认知和功能测试,但这些测试往往难以精准捕捉到病情发展的微妙变化。因此,研究人员开始寻求新的评估方法,其中一种正在兴起的方法是以时间为基准来量化药物延缓或阻止疾病进展的能力。这种以时间为核心的评估方法,不仅有助于更加直观地理解药物的长期效果,也为临床试验和药物审批过程带来了新的思考。