《干细胞基因编辑领域最新研究进展》

  • 来源专题:人类遗传资源和特殊生物资源流失
  • 编译者: yanyf@mail.las.ac.cn
  • 发布时间:2018-10-12
  • 从1957年世界上第一例骨髓移植技术成功救治一位重症联合免疫缺陷患者到现在,干细胞技术的发展已经长达半个世纪之久,在这几十年的研究中,科学家们一次次地见证了奇迹的诞生,干细胞治疗也逐步由实验室研究走向临床试验,大家期待的“干细胞治疗新时代”即将到来。据不完全统计,如今干细胞已经能够治疗以及正处于临床试验阶段的疾病达到140种。全世界已经保存了200多万份干细胞,并进行了数万例干细胞移植术,国际上已有10几个干细胞产品上市。随着近年年来科学家们研究的不断深入,他们开始使用干细胞疗法治疗多种人类疾病,比如癌症、糖尿病、神经变性疾病、脊髓损伤以及多发性硬化症等。如今越来越多的临床案例表明,干细胞技术对人类医疗发展有着划时代的意义,世界各国纷纷将干细胞列为在人类健康领域提高国际竞争力的战略性新兴产业。 图片来源:singularityhub.com 在干细胞疗法飞速发展时,又有一种新型技术因能表现出强大的治疗潜力而进入大家的视野,那就是基因编辑技术,基因编辑技术是一种能对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、掺入的一种技术。

相关报告
  • 《干细胞研发动态》

    • 来源专题:广东省干细胞与组织工程技术路线图信息服务平台
    • 编译者:wuyw
    • 发布时间:2019-05-14
    • 目录 科技前沿 Nature:重磅!首次在培养皿中培养出完美的人类血管 Nature:揭示一种调节神经干细胞的新机制 Nature:挑战常规!发现骨骼生长新机制-生长板中存在干细胞壁龛 Cell:新研究有望增加干细胞重编程效率 焦点关注 “干细胞制剂制备与质检行业标准”上海“出炉” 我国首个胚胎干细胞产品标准《人胚胎干细胞》标准发布 信息扫描 Nature Biotechology:CRISPR 给iPS 披上隐身衣!破解移植排斥难题! Nature Biotechnology:可注射的海绵状凝胶促进T 细胞再生 Nature Genetics:中国科学家发现肺多能干细胞参与肺脏再生 Nature Neuroscience:研究发现肌萎缩侧索硬化症的发病机制 Nature Communications:广州生物院等阐明基因组中转座元件的关键调控机制 Cell Stem Cell:首次!利用基因编辑获得遗传增强人类血管细胞 Cell Stem Cell:重大突破!首次诱导多能干细胞产生杀死肿瘤细胞的成熟T 细胞 Stem Cell Reports:利用人干细胞治疗糖尿病取得新进展 Stem Cell Reports:科学家在小鼠体内成功制造出可供移植的功能性B 细胞 Stem Cell Reports:利用iPS 开发出可工作的三维人工血脑屏障 Cell Reports:肌肉干细胞也能够驱动癌症的发生 Cell Reports:研究发现靶向根除白血病干细胞新策略 Neuron:发现神经干细胞参与脑发育作用机制 Cancer Cell:癌细胞变肥肉!科学家用两个已获批的药物,成功将易转移的癌细胞变 成脂肪细胞,阻断癌症转移 Stem Cell Research & Therapy:间充质干细胞可用于修复器官损伤 PNAS:揭示蛋白JAG1 在癌症干细胞分化和转移中起关键作用 PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症 PNAS:新研究揭示纳米颗粒在人类干细胞中的生物降解过程 Circulation:研究揭示成体Sca1+心脏干细胞的分化潜能 Genes & Development:揭秘乳腺癌细胞可塑性产生的分子机制 Journal of Parkinson's Disease:干细胞疗法有助于缓解帕金森症 Cancer:自体干细胞移植显著延长淋巴结周围T 细胞淋巴瘤患者生存期 Gene Therapy:科学家开发出高效重编程干细胞的新型系统 Communications Biology:年轻小鼠骨髓能够提高老年小鼠大脑的活性 Current Biology:科学家们揭示果蝇器官发育机制 世界首例人胚胎干细胞分化功能细胞治疗半月板损伤 干细胞治疗糖尿病!第一三共/三菱UFJ/东京工业大学合作利用iPSC 创造胰腺β 细 胞 干细胞治疗急性呼吸窘迫综合征:减少死亡和重症监护时间 产业动态 一款干细胞疗法被FDA 看好 有希望加速审批 日本开展临床试验利用干细胞疗法治疗脊椎损伤 前景可观!全球干细胞治疗迅速发展 基因魔剪!CRISPR/Cas9 基因编辑造血干细胞疗法CTX001 I/II 期临床完成首例患 者给药 专利信息 最新授权发明信息
  • 《韩方普研究组在CRISPR-Cas9玉米基因组编辑方法研究中取得新进展》

    • 来源专题:人类遗传资源和特殊生物资源流失
    • 编译者:yanyf@mail.las.ac.cn
    • 发布时间:2018-12-01
    • 基因组编辑是生命科学新兴的技术并被迅速在每个实验室应用,特别是基于CRISPR-Cas9系统的基因编辑工具近年来发展较快,在医疗、农业等领域展现巨大的应用潜力。然而此前,在玉米等部分作物中基于农杆菌转化的载体进行基因组编辑的效率偏低,在一定程度影响到该技术的高效利用尤其是基于CRISPR-cas9系统的高通量突变allele筛选。因此,如何提高编辑效率是大家关注的问题。另一个非常关键的问题是如何降低脱靶或不脱靶,这也是实际应用的限制因素。   中国科学院遗传与发育生物学研究所韩方普实验室前期选择了若干玉米减数分裂特异基因的启动子用于驱动Cas9基因的表达,希望在配子中实现高效的基因组编辑,从而在T1代获得大量纯合或双等位的突变体。其中用到的一个为玉米DMC1基因启动子,构建了DPC(DMC1 promoter-controlled) CRISPR-Cas9载体系统,用该载体系统转化玉米幼胚后,结果意外发现:凡是抗性愈伤组织靶位点均发生基因组编辑,另一个非常有趣的结果是:T0代植株中出现60-70%左右的纯合或双等位的突变体,其余为杂合或嵌合的突变体植株。并且这些纯合或双等位突变体植株(再生自一个抗性愈伤组织)含有不同的突变allele类型。通过对多个基因靶点(包括一个标记基因zb7,突变能产生白化的表型)的编辑实验,验证了该载体系统的高效性(下图为对玉米zb7基因靶点的编辑)。这一技术对韩方普研究组研究细胞分裂突变体的基因功能提供了非常快速高效的方法,当代纯合或嵌合突变体就可以直接观察细胞学及染色体行为与功能。此外,也证实了产生的突变能够稳定遗传到T1代,并且新的突变allele类型在T1代也被发现。通过全基因组测序分析,在预测的1000多个潜在脱靶位点没有发现脱靶突变。由于DMC1基因在进化中非常保守,该基因的启动子也可能有潜力在别的植物中发挥类似的作用,虽然科学家在小麦中的初步尝试结果不甚理想。   该研究成果于2018年3月23日在线发表于Plant Biotechnology Journal杂志上(DOI:10.1111/pbi.12920)。韩方普研究组博士生冯超为该论文的第一作者,该研究得到转基因重大专项及科技部育种专项的资助。