《干细胞基因编辑领域最新研究进展》

  • 来源专题:人类遗传资源和特殊生物资源流失
  • 编译者: yanyf@mail.las.ac.cn
  • 发布时间:2018-10-12
  • 从1957年世界上第一例骨髓移植技术成功救治一位重症联合免疫缺陷患者到现在,干细胞技术的发展已经长达半个世纪之久,在这几十年的研究中,科学家们一次次地见证了奇迹的诞生,干细胞治疗也逐步由实验室研究走向临床试验,大家期待的“干细胞治疗新时代”即将到来。据不完全统计,如今干细胞已经能够治疗以及正处于临床试验阶段的疾病达到140种。全世界已经保存了200多万份干细胞,并进行了数万例干细胞移植术,国际上已有10几个干细胞产品上市。随着近年年来科学家们研究的不断深入,他们开始使用干细胞疗法治疗多种人类疾病,比如癌症、糖尿病、神经变性疾病、脊髓损伤以及多发性硬化症等。如今越来越多的临床案例表明,干细胞技术对人类医疗发展有着划时代的意义,世界各国纷纷将干细胞列为在人类健康领域提高国际竞争力的战略性新兴产业。 图片来源:singularityhub.com 在干细胞疗法飞速发展时,又有一种新型技术因能表现出强大的治疗潜力而进入大家的视野,那就是基因编辑技术,基因编辑技术是一种能对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、掺入的一种技术。

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    • 来源专题:转基因生物新品种培育
    • 编译者:zhangyi8606
    • 发布时间:2020-10-09
    • 基因编辑技术的发展与应用为植物功能基因研究和作物遗传改良提供了重要的技术支撑。近年诞生的CRISPR/Cas 基因编辑系统 (主要包括 CRISPR/Cas9 和 CRISPR/Cas12a) 与其他的基因编辑技术相比,具有操作简 单、效率高等优势,因此在动植物中均得到广泛应用。本文结合 CRISPR/Cas 基因编辑技术体系的发展历史及最新 研究进展,着重介绍了该技术在植物领域中的应用范围和发展方向,以及基因编辑植物的靶点分析方法;对目前 CRISPR/Cas 基因编辑技术体系存在的问题进行了分析并提出了改进策略。 基因功能的鉴定和作物新品种的选育离不开 突变体的获得,之前突变体的获得主要依靠自然突 变、物理或化学诱变以及T-DNA 随机插入等手段。这些方法存在突变效率低、突变位点随机等缺陷,且后续还需要通过图位克隆等耗时耗力的技术手段才能最终确定突变基因。因此,在特定的位点引入核苷酸变异,实现基因的定点编辑能高效地获得目标突变体,从而加快基础研究和遗传育种的进程。基因编辑技术主要是利用序列特异性核酸酶 (Sequence specific nucleases, SSNs) 在特定基因位点产生 DNA 双链断裂,借助编辑受体自身的 DNA 修复系统在非同源末端连接 (Non-homologous end joining, NHEJ) 过程中产生随机的 Indels(Small insertions and deletions) 或在同源重组修复过程中 插入或替换相应的基因片段,最终实现基因组序列 的突变。现有的基因编辑系统主要包括锌指核酸酶 (Zinc finger nucleases, ZFNs) 系统、类转录激活因子效应物核酸酶 (Transcription activator-like effector nucleases, TALENs) 系统以及 CRISPR/Cas (Clustered regularly interspaced short palindromic repeat-associated protein) 系统,其中,CRISPR/ Cas 系统由于载体构建过程简单、编辑效率高等优 点,成为当前广泛应用的主流基因编辑系统。本文回顾了CRISPR/Cas系统的发现和编辑技术体系建 立的历程,介绍了CRISPR/Cas 编辑技术在植物中的应用以及编辑结果的分析方法,并展望了 CRISPR/ Cas 基因编辑技术以及编辑靶点分析技术的发展趋势。