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《诺华CAR-T疗法获得FDA突破性疗法认证》

  • 来源专题：新药创制
  • 编译者： 李越
  • 发布时间：2014-07-10

  • 2014年7月10日讯，FDA最近宣布已经授予诺华公司开发的个性化CAR-T癌症疗法CTL019突破性药物认证，并希望借此推动这种疗法的研究。这意味着FDA的癌症药物管理部门将在今后的一系列审核中对其给予力所能及的便利。自从FDA的这一政策实施以来，突破性疗法认证渐渐被产业界所接受，凡是获得这一认证的药物无一不是在临床研究中表现十分出色并且是临床急需的。而一些分析人士也对这一药物表示了很高的期望，称这一药物令人激动。

    另一方面，CAR-T疗法也成为各大医药机构竞逐的焦点，就在几天前Kite生物医药公司刚刚进行了总额1亿2千8百万美元的IPO，而辉瑞公司也在上个月做出了相应部署

  • 原文来源：http://news.bioon.com/article/6654865.html
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相关报告

  • 《蓝鸟生物基因疗法Lenti-D获FDA突破性疗法认定》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-05-26
    • 日前，蓝鸟生物公司宣布美国FDA授予了其脑脊髓神经营养不良症（CALD）基因疗法Lenti-D突破性疗法认定。 在一项2/3期临床试验中，Lenti-D的治疗潜力得到了支持。在该研究里，17名17岁以下，且无法找到干细胞供体的患者接受了Lenti-D的治疗。 研究表明15名患者（88%）在Lenti-D的治疗后依旧存活，且在2年后依旧没有严重的功能性残疾，这也达到了该研究的主要临床终点。基于这些出色的结果，美国FDA决定授予Lenti-D突破性疗法认定。该药也曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格。 CALD是一类严重的遗传性神经疾病，主要影响年轻男性。据估计，每21000个男婴中，就有一名罹患肾上腺脑白质营养不良（ALD），而大约40%的患者会出现脑内进展，即CALD。一旦在大脑里发作，由于疾病产生的超长链脂肪酸积累就会破坏大脑神经细胞的保护性髓鞘，影响人的思维与运动能力。 目前，治疗CALD的唯一方法是异体干细胞移植，但它同样有危险、甚至有致命的副作用。蓝鸟生物带来的Lenti-D有望改变这一局面。 STARBEAM试验招募了没有搜索到匹配捐赠者的患者，这些捐献者在干细胞移植后不太可能获得良好的预后结果。这款基因疗法将正常的ABCD1基因转入到了患者自身的干细胞内，协助产生具有正常功能的ALDP酶。这些酶能有效地降解超长链脂肪酸，抑制由CALD带来的神经退行症状。 蓝鸟的基因治疗方法可以消除CALD患者对干细胞移植的需求，这也是目前唯一治疗该疾病的药物。在接受治疗干细胞移植前以及为了预防其他潜在并发症，患者通常需要进行高剂量的化疗，化疗的目的是为了需要阻止移植细胞对受体细胞产生排斥，而发起免疫攻击。 Lenti-D是蓝鸟生物的主要基因治疗候选项目。镰状细胞病候选LentiGlobin在2015年因临床治疗反应不同而未能获得积极进展，迫使该公司重新调整其制造流程。此外，该公司与新基合作的CAR-T癌症免疫治疗计划目前也取得了重大进展，该公司在去年12月报告了多发性骨髓瘤候选药物bb2121的显着疗效。
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  • 《诺华镰状细胞病药物 Crizanlizumab获FDA突破性疗法资格》
    • 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
    • 编译者：江洪波
    • 发布时间：2019-05-08
    • PMLiVE于1月8日报道，诺华开发的一种治疗镰状细胞病的一个月使用一次的抗体药物，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）梦寐以求的突破性疗法资格。诺华即将首次提交该药物的上市申请。 美国 FDA 授予 Crizanlizumab（SEG101）突破性疗法资格，它是一种人源化抗 p- 选择素单克隆抗体，其目前正被研发用于预防令人痛苦且有时危及生命的脉管阻塞性危象（VOCs）。VOCs 是由有缺陷的红细胞聚集并阻塞血管而引起的一种疾病，它可导致器官损伤。 去年报告的一项 2 期研究显示，与安慰剂相比，每月使用一次的 Crizanlizumab（旨在降低红细胞粘连的可能性）患者在 12 个月内出现 VOC 的可能性要小得多。在服用该药物的患者中，有近 36% 在前一年遭受 2-10 次 VOCs 折磨的患者，在开始使用该抗体治疗后没有出现危机，相比之下，安慰剂组的这一比例为 17%。 与安慰剂相比， Crizanlizumab 降低了 VOCs 的平均年发生率，使患者就诊的比率降低 45%，不管患者是否接受了羟基脲（目前镰状细胞的标准疗法）的治疗。 诺华希望今年上半年能在美国申请批准该抗体，而这次的突破性疗法资格将加快该项目的审评，并加强与 FDA 的互动水平。 Crizanlizumab 只是制药行业即将推出的承诺将改善镰状细胞病管理的一系列新药物中的一种，镰状细胞病除了会使人衰弱和疼痛外，还会带来高昂的治疗成本，据估计，患者一生的治疗费用约为 100 万美元。这些费用大部分来自 VOCs 的住院治疗。 可以说，对这种疾病患者来说，最大的希望是基因疗法，它可以提供一次性治疗，而首个基因疗法也在临床试验中。蓝鸟生物公司的 LentiGlobin 候选物目前处于 1/2 期试验中，该疗法在第一批接受治疗的患者中几乎可以消除 VOCs。LentiGlobin 用于β地中海贫血（另一种红细胞病）的上市申请在欧盟正在审评中。 与此同时，FDA上周还对基于 CRISPR 的镰状细胞基因编辑疗法 CTX001 授予突破性疗法资格，该疗法由 CRISPR Therapeutics 和 Vertex 联手开发。这种体外疗法涉及改造患者的造血干细胞，使其在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白，降低产生有缺陷成人血红蛋白细胞的比例。
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