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《诺华CAR-T疗法获得FDA突破性疗法认证》

  • 来源专题：新药创制
  • 编译者： 李越
  • 发布时间：2014-07-10

  • 2014年7月10日讯，FDA最近宣布已经授予诺华公司开发的个性化CAR-T癌症疗法CTL019突破性药物认证，并希望借此推动这种疗法的研究。这意味着FDA的癌症药物管理部门将在今后的一系列审核中对其给予力所能及的便利。自从FDA的这一政策实施以来，突破性疗法认证渐渐被产业界所接受，凡是获得这一认证的药物无一不是在临床研究中表现十分出色并且是临床急需的。而一些分析人士也对这一药物表示了很高的期望，称这一药物令人激动。

    另一方面，CAR-T疗法也成为各大医药机构竞逐的焦点，就在几天前Kite生物医药公司刚刚进行了总额1亿2千8百万美元的IPO，而辉瑞公司也在上个月做出了相应部署

  • 原文来源：http://news.bioon.com/article/6654865.html
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相关报告

  • 《蓝鸟生物基因疗法Lenti-D获FDA突破性疗法认定》
    • 来源专题：生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者：hujm
    • 发布时间：2018-05-26
    • 日前，蓝鸟生物公司宣布美国FDA授予了其脑脊髓神经营养不良症（CALD）基因疗法Lenti-D突破性疗法认定。 在一项2/3期临床试验中，Lenti-D的治疗潜力得到了支持。在该研究里，17名17岁以下，且无法找到干细胞供体的患者接受了Lenti-D的治疗。 研究表明15名患者（88%）在Lenti-D的治疗后依旧存活，且在2年后依旧没有严重的功能性残疾，这也达到了该研究的主要临床终点。基于这些出色的结果，美国FDA决定授予Lenti-D突破性疗法认定。该药也曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格。 CALD是一类严重的遗传性神经疾病，主要影响年轻男性。据估计，每21000个男婴中，就有一名罹患肾上腺脑白质营养不良（ALD），而大约40%的患者会出现脑内进展，即CALD。一旦在大脑里发作，由于疾病产生的超长链脂肪酸积累就会破坏大脑神经细胞的保护性髓鞘，影响人的思维与运动能力。 目前，治疗CALD的唯一方法是异体干细胞移植，但它同样有危险、甚至有致命的副作用。蓝鸟生物带来的Lenti-D有望改变这一局面。 STARBEAM试验招募了没有搜索到匹配捐赠者的患者，这些捐献者在干细胞移植后不太可能获得良好的预后结果。这款基因疗法将正常的ABCD1基因转入到了患者自身的干细胞内，协助产生具有正常功能的ALDP酶。这些酶能有效地降解超长链脂肪酸，抑制由CALD带来的神经退行症状。 蓝鸟的基因治疗方法可以消除CALD患者对干细胞移植的需求，这也是目前唯一治疗该疾病的药物。在接受治疗干细胞移植前以及为了预防其他潜在并发症，患者通常需要进行高剂量的化疗，化疗的目的是为了需要阻止移植细胞对受体细胞产生排斥，而发起免疫攻击。 Lenti-D是蓝鸟生物的主要基因治疗候选项目。镰状细胞病候选LentiGlobin在2015年因临床治疗反应不同而未能获得积极进展，迫使该公司重新调整其制造流程。此外，该公司与新基合作的CAR-T癌症免疫治疗计划目前也取得了重大进展，该公司在去年12月报告了多发性骨髓瘤候选药物bb2121的显着疗效。
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  • 《Resverlogix公司新药获美国FDA突破性疗法认定》
    • 来源专题：中国科学院文献情报生命健康领域集成服务门户
    • 编译者：赵若春
    • 发布时间：2020-03-21
    • 2020年2月3日Resverlogix公司官网报道，美国FDA授予其Apabetalone（RVX-208）突破性疗法认定，以结合标准护理方法（包括高强度他汀类药物），作为二级预防疗法治疗由2型糖尿病和急性冠脉综合征引起的主要不良心血管事件。 Resverlogix公司开发的Apabetalone是一种选择性BET抑制剂。BET抑制被认为是一种可以调节致病基因表达的表观遗传机制。Apabetalone是针对BET蛋白中的第二个溴结构域（BD2）的选择性BET抑制剂。它对BD2的选择性抑制可以产生一组特定的生物学效应，对高危心血管疾病、糖尿病、慢性肾脏疾病、依赖血液透析治疗的终末期肾脏疾病、神经退行性疾病、法布里病（fabry disease）等患者具有潜在的治疗益处和良好的安全性。患者的BET蛋白可能作用于DNA上以提高基因表达，从而指示细胞产生有助于疾病的蛋白。Apabetalone具有独特的作用机制，如（图 1）所示在“转录”水平起作用，通过阻断BET蛋白的作用，进而使失调蛋白的增加产量回落至更健康的水平。   图 1 Apabetalone的作用机制（图片来源：Resverlogix官网） 该突破性疗法的认定是基于一项名为BETonMACE的3期临床试验获得的积极数据。该试验结果表明，与只接受标准护理疗法的对照组相比，Apabetalone治疗可显著减少了患者因充血性心力衰竭而导致的住院，并改善了两个预先指定患者亚组（包括患有慢性肾脏疾病的亚组）的心血管结局。在中重度认知功能减退的心血管疾病患者亚组中，还通过蒙特利尔认知评估量表（MoCA）的评估，该亚组中患者在认知方面也表现出明显的改善。通过对BETonMACE中不良事件的分析以及该试验的独立数据和安全监控委员会的9份阳性报告，进一步验证了Apabetalone的一致安全性。
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