近日，专注于基因治疗的公司MeiraGTx宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其基因治疗候选产品A002优先药品（PRIME）资格，用于治疗因CNGB3基因突变而导致全色盲的患者（ACHM） 。值得一提的是，该药物刚刚获得美国FDA颁发的罕见儿科疾病药物（Rare Pediatric Disease）资格，用于治疗ACHM，并从FDA和EMA获得孤儿药资格。
色盲症（ACHM）是一种严重的遗传性视网膜疾病，其特征在于从出生就表现出的视敏度显着降低、极端光敏感性、眼球震颤和没有色差。色盲症是遗传异质性的，具有CNGB3和CNGA3突变的患者占70-80%。到目前为止，还没有有效的治疗方法用于该疾病，这一患者群体还存在巨大的未满足需求。
MeiraGTx研发的A002是一款在研腺相关病毒（AAV）基因疗法，可以在锥形蛋白（CAR）启动子控制下将密码子优化的CNGB3 cDNA递送至眼后面的光感受器。A002通过视网膜下注射递送以覆盖视网膜的中心区域，包括大部分视锥细胞所在的中心凹。MeiraGTx已经在1/2期研究中对8名CNGB3患者完成用药，目前正在对第三个剂量递增队列中的患者进行治疗。
此次EMA对A002颁布PRIME资格是基于非临床体内数据和一项正在进行的1/2期剂量递增研究的早期临床安全性数据。
“收到这个重要的认定后，我们很高兴能够开始与EMA紧密合作，以加速A002成为潜在的治疗选择，治疗这种具有挑战且痛苦的疾病，”MeiraGTx总裁兼首席执行官 Zandy Forbes博士说：“本月早些时候刚刚获得美国FDA的罕见儿科疾病药物资格，我们非常满意ACHM计划的势头，以及监管机构对其帮助那些需要有效治疗的患者的潜力的认可。”
