2024年12月4日,Nature Biotechnology发布了2024 年十大新闻报道,这些新闻报道涵盖了从基因编辑到细胞疗法,再到AI在生物技术中的应用等多个领域,展示了2024年生物技术领域的重大进展和趋势。
1.生物技术融资:黑暗前的曙光:经过三年的困难时期,生物技术融资可能正逐渐恢复健康。
2.世界首个CRISPR疗法获批:谁将接受治疗?:Vertex公司针对镰状细胞病和β-地中海贫血的基因编辑疗法获得批准,这是一个历史性的里程碑,但这种一次性治疗成本高昂。
3.肥胖药物成功后,公司竞相保护骨骼肌:越来越多的公司正在测试肌肉构建剂,以对抗显著减重的副作用,并可能在老年时期保持瘦肌肉。
4.针对癌症的抗体-药物偶联物(ADCs)引发交易热潮:改进的链接技术和不断扩大的有效载荷选择标志着这些精准癌症疗法的成熟。
5.TCR细胞疗法终于战胜实体瘤:FDA批准了首个用于治疗罕见肉瘤的基因修饰T细胞疗法,为下一代治疗其他类型实体瘤的疗法铺平了道路。
6.单细胞生物学实现精准医疗的承诺?:单细胞工具推动了下一波药物发现,并承诺将疗法与个体匹配。
7.基于ChatGPT技术的基础模型构建生物学基础语言学习:科学家们使用越来越复杂的AI算法,训练在大量未标记数据集上开发模型,这些模型可以“解释”生物数据以帮助指导生物分子设计。
8.CAR-T细胞疗法进入自身免疫疾病领域:生物技术公司正在装备CAR-T细胞以摧毁B细胞,不是治疗血癌,而是对抗多发性硬化症和一系列自身免疫疾病。
9.一类新的mRNA药物针对毒害外显子:公司正在将毒害外显子作为策略,以恢复严重儿童癫痫和其他遗传病中野生型蛋白的丰度和细胞健康。
10.生物技术公司将多重测试带入动物模型以加速药物发现:公司正在将治疗测试从塑料孔转移到混合体内筛选,通过在单个动物中一次性筛选许多药物候选者,生成生理相关的数据。