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《TAVALISSE获FDA批准治疗慢性血小板减少症》

  • 来源专题：重大新药创制—研发动态
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2019-06-28

  • 2018年4月17日，FDA批准了Rigel公司的脾酪氨酸（Syk）激酶抑制剂Fostamatinib，用于慢性免疫性血小板减少症辅助治疗。FDA批准本品是基于两项安慰剂对照的临床试验（FIT-1和FIT-2）和一项开放标签的临床试验（FIT-3），在FIT1和FIT2试验中，47名先前接受过促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）治疗的患者，有8名（17%）对本品有稳定的应答。

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    • FDA批准了Alnylam公司的Patisiran，用于家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变（hATTR）相关的多发性神经病治疗。这是一种脂质包裹的双链小干扰核糖核酸（RNAi），可作用于野生或突变型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA，从而导致TTR蛋白形成和沉积减少。FDA批准本品是基于一项名为APOLLO的Ⅲ期临床研究，家族性淀粉样多发性神经病患者（包括心肌变性患者）接受patisiran或安慰剂治疗，神经损伤程度得到显著改善，治疗18个月的NIS+7评分（一种神经损伤的综合评分）为-6.0分，而安慰剂组为28.0分，相差34.0分。在全球范围内，约有5万人罹患此病，Patisiran是截止目前该领域最好的药物，获得了FDA孤儿药、优先审评和突破性疗法三项认定。
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  • 《全球首个治疗多发性神经病药Onpattro获FDA批准上市》
    • 来源专题：重大新药创制—研发动态
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2019-07-11
    • 2018年8月1日，FDA批准了Alnylam公司的Patisiran，用于家族性转甲状腺素蛋白淀粉样变（hATTR）相关的多发性神经病治疗。这是一种脂质包裹的双链小干扰核糖核酸（RNAi），可作用于野生或突变型转甲状腺素蛋白（TTR）信使RNA，从而导致TTR蛋白形成和沉积减少。FDA批准本品是基于一项名为APOLLO的Ⅲ期临床研究，家族性淀粉样多发性神经病患者（包括心肌变性患者）接受patisiran或安慰剂治疗，神经损伤程度得到显著改善，治疗18个月的NIS+7评分（一种神经损伤的综合评分）为-6.0分，而安慰剂组为28.0分，相差34.0分。在全球范围内，约有5万人罹患此病，Patisiran是截止目前该领域最好的药物，获得了FDA孤儿药、优先审评和突破性疗法三项认定。
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