欧洲药品管理局（EMA）对Glybera和Strimvelis的上市许可标志着从生物学概念到医学实践的长期且常常困扰的基因疗法之路的终结。 Glybera是一种重组腺相关病毒（AAV）载体，用于脂蛋白脂肪酶缺乏症的基因治疗，1 Strimvelis是一种用于治疗严重联合免疫缺陷的转基因造血干细胞制剂.2美国食品和药物管理局（FDA）最近通过快速连续批准Ymlygic（一种转基因溶瘤疱疹病毒，Kymriah和Yeskarta，两种形式的基因操纵的自体T细胞用于癌症的免疫治疗，以及Luxturna，一种用于基因治疗的重组AAV载体）填补了美国市场的空白。一种罕见的视网膜营养不良症。还有更多的产品即将推出，因为关键的临床试验显示出解决罕见遗传疾病以及难治性肿瘤疾病的有效性和安全性。然而，基因治疗技术仍处于起步阶段。
