回顾过去的一年，REGENXBIO 首席执行官 Ken Mills 先生表示，2017 年是基因疗法具有里程碑意义的一年。他说，Spark Therapeutics 的 Luxturna 以及两个治疗癌症的 CAR- T 疗法的获批，是基因疗法所带来益处的关键验证。
尽管基因疗法已经取得了长足的进步，但 Mills 先生指出，2017 年对于 REGENXBIO 来说也是关键的一年，REGENXBIO 正在推进自己的基因疗法项目，该项目使用其 NAV 技术平台，一种专有的腺相关病毒（AAV）基因传递平台。去年公司首次开始给临床试验中的患者给药。到年底，公司已经为 13 名 RGX-314 患者给药，以治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性 AMD）。
基因疗法具有高风险和高回报，可能会改变患者的生活。基因疗法的目标和前景是开发一种治疗方式：只需要每十年治疗一次或一生治疗一次。基因治疗本质上是转化患者体内的细胞，自行抵抗疾病。
Mills 先生表示，1 期临床湿性 AMD 剂量递增试验将考虑增加基因治疗剂量的安全性。公司正在运用 Genentech 研究人员所使用的湿性 AMD 治疗药物 Lucentis 的相同模型，该药物与 REGENXBIO 的实验疗法处于同一市场。随着 RGX-314 被作为一次性治疗研究，Mills 先生说，它应该要与现有的治疗方法具有相同的路径，如 Lucentis。
除了给 RGX-314 患者给药外，该公司还观察了第一批服用 RGX-501 治疗的患者。RGX-501 正在研发用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的患者。迄今为止，在剂量递增的临床试验中，有 4 名患者接受了 RGX-501 的单次给药。
REGENXBIO 也正在启动粘多糖病 I 型（MPS I）和 II 型（MPS II）的临床试验。在 MPS I 患者中，RGX-111 临床试验的患者招募正在进行中，预计 2018 年上半年将首次给药。2017 年 12 月，REGENXBIO 宣布其研究性新药申请用于 RGX-121 的 1 / 2 期临床试验治疗 MPS II 是积极的。这个试验的第一批患者预计将在 2018 年上半年开始给药。
Mills 先生说：“在 2018 年，我们将是拥有最多样化基因疗法管线的公司之一。我们平台的广度和深度，将会吸引更多的公司与我们合作。”
合作伙伴关系对 REGENXBIO 来说是非常重要的。该公司已经与 Audentes、Shire 和 Ultragenyx 等公司达成了合作协议。REGENXBIO 还正在与 AveXis 进行合作，AveXis 正在使用该公司的 NAV AAV9 载体进行 SMA 1 型的关键临床试验。在谈到与其他公司的合作关系时，Mills 先生表示，合作对于整体研究非常重要。
去年，公司的一个关键节点是聘请了基因疗法先锋 Olivier Danos 博士。Mills 先生说，当第一个基因转移实验正在进行时，Danos 博士就在实验室里。REGENXBIO 三月份为 Danos 设立了首席科学官的职位。
Mills 先生说：“能把所有这些知识和经验带到 REGENXBIO 真是棒极了。Danos 博士是公司的宝贵资产，帮助公司的职能运作。Danos 博士招聘人才的能力以及他对一个致力于创新疗法的公司该如何探究研发的理解让我印象深刻。“
正如 Mills 先生在摩根大通医疗健康年会上所说的那样，公司正在为 2018 年基因疗法产品最终的监管审批做准备。“对于 REGENXBIO 来说，2018 可能是重要的一年。
