Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业。近日，该公司宣布，英国药品和健康产品管理局（MHRA）已批准将实验性RNAi药物patisiran纳入早期获取药物计划（EAMS）。
EAMS是由英国MHRA推出的快速审批程序，其目标人群为英国国家服务系统（NHS）的患者，旨在使重症患者在药品获得上市批准前尽早得到治疗，以挽救生命。因此，EAMS也被媒体称为英国版的“突破性新药”新政。
入选EAMS，意味着在欧盟委员会（EC）批准patisiran之前，英国符合资格的患者可以提前获取patisiran的治疗，具体为伴有多发神经病和/或心肌病症状的遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者。
MHRA的决定，是基于III期临床研究APOLLO的数据。结果显示，patisiran取得了极佳的治疗效果，达到了研究的主要终点和所有次要终点：与安慰剂相比，patisiran改善了多神经病、生活质量、日常生活活动能力、步行能力、营养状况、自主神经症状。此外，在心肌受累的患者（占研究患者总数的56%）中开展的一项心脏亚组分析结果显示，与安慰剂相比，patisiran在心脏结构和功能探索性终点方面也表现出显著改善。
patisiran作用机制
patisiran是一种通过静脉注射的RNAi药物，靶向甲状腺素运载蛋白（TTR）。patisiran旨在靶向并沉默特异的信使RNA（mRNA），阻断TTR蛋白的生成，这可能有助于减少沉积并促进TTR淀粉样蛋白在外周组织中的清除，并恢复这些组织的功能。
目前，patisiran正被开发用于hATTR淀粉样变性的治疗。此前，patisiran已被美国FDA授予了突破性药物资格，目前正在接受FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查。FDA预计将在8月11日做出最终审查决定，EMA预计将在9月份作出审查决定。如果获批，patisiran将以品牌名Onpattro上市销售，该药将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的首款RNAi药物。
业界对patisiran的商业前景也十分看好。今年6月，EvaluatePharma发布报告《World Preview 2018，Outlook to 2024》，盘点了全球20个最有价值的研发项目，patisiran以44.73亿美元的净现值（NPV）位列第18位。EvaluatePharma还预测，patisiran在2024年的销售额将达到13.08亿美元。
值得一提的是，7月中旬，来自美国生物制药公司Ionis的一款反义RNA药物Tegsedi（inotersen）获得FDA批准，用于hATTR淀粉样变性成人患者治疗第1阶段或第2阶段多发性神经病变。此次批准，使Tegsedi成为全球首个获批治疗hATTR的药物。
