《PNH患者新药Ultomiris获得FDA批准上市》

  • 来源专题:新药创制
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2019-11-04
  • FDA批准了亚力兄弟公司的Ravulizumab,用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)治疗。Ravulizumab是一种人源化,以补体5(C5)为靶点的单抗,为依库珠单抗的下一代。FDA批准本品主要是基于一项针对PNH的Ⅲ期临床试验(NCT02946463)的结果,在该试验中,患者基于体重在第一天给予一个负荷剂量,第15天给予维持剂量( 40至60kg体重:负荷剂量2400mg, 维持剂量每8周3000mg;60至100kg体重: 负荷剂量2700mg, 维持剂量每8周3300mg;体重大于100kg的患者,负荷剂量3000mg, 维持剂量每8周3600mg),而依库珠单抗则根据说明给药。经过26周的治疗,本品治疗组患者避免输血率为73.6%,乳酸脱氢酶(LDH)正常化率为53.6%,而依库珠单抗分别只有66.1%和49.4%,达到预设的临床终点,两组患者间疲劳状况并无显著性差异。

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    • FDA批准日本麒麟协和发酵的Mogamulizumab,用作复发性蕈样真菌病(MF)或塞扎里综合征(SS)二线治疗。MF是一种T细胞惰性淋巴瘤,多发于皮肤,典型特征是多种多样的红斑,MF比较少见,仅占非霍奇金淋巴瘤的2%-3%。SS是一种全身性成熟T细胞淋巴瘤,以红皮病、淋巴结肿大和外周血中sezary细胞为特征。MF和SS都是罕见而又难治的非霍奇金淋巴瘤类型,本品的获批将为患者带来全新的治疗选择。Mogamulizumab是一种CC趋化因子受体4(CCR4)单抗,本品的获批是基于一项共有372例MF和SS患者参与的临床试验(NCT01728805),患者被1:1分组,分别被给予本品或伏立诺他治疗,结果显示,本品治疗组无进展生存期中位值为7.6个月,而伏立诺他治疗组仅为3.1个月。
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