美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Abeona Therapeutics公司研发的Zevaskyn（prademagene zamikeracel），用于治疗一种罕见的遗传性皮肤疾病——隐性营养不良型大疱性表皮松解症（recessive dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB）患者。
Zevaskyn是首个也是唯一一个用于治疗成人和儿童RDEB患者伤口的自体细胞基因疗法。RDEB是一种皮肤极为脆弱、容易起泡和撕裂的疾病。
Zevaskyn获得FDA批准是基于两项临床研究的结果。在一项单中心、开放标签、1/2a期临床试验中，共涉及7名患者的38个慢性伤口，单次手术应用Zevaskyn后，在中位随访期为7年的时间里，治疗部位显示出长期改善。
在随后进行的多中心、随机、同体对照的III期VIITAL研究中，评估了单次使用Zevaskyn治疗43个大面积慢性伤口的效果，结果显示6个月后有81%的伤口实现了50%或以上的愈合。这一结果具有统计学意义，相比之下，接受标准护理治疗的43个对照伤口中，仅有16%达到了相同的愈合水平。
在这两项研究中，Zevaskyn总体耐受良好，未报告与治疗相关的严重不良事件。最常见的非严重不良事件是操作过程中的疼痛和瘙痒，仅影响约5%的患者。
