炎症性肌纤维瘤是骨和软组织肉瘤的一个罕见组成部分，具有明显的病理特征，是一种淋巴细胞炎症浸润。与其他非小圆细胞肉瘤的情况一样，手术切除仍然是炎性肌纤维瘤的标准治疗策略，但易复发。关于系统性治疗，传统化疗（如以多柔比星为基础的方案）的现有数据是有限的，而抗炎性炎性肌成纤维细胞瘤治疗的案例报告描述了一定程度的症状缓解和对肿瘤进展的疗效。然而，随着更多的癌症基因组学信息的积累，炎症性肌纤维细胞瘤的分子靶向治疗的潜力变得更有希望。大约一半的炎症性肌成纤维细胞瘤携带无性淋巴瘤激酶（ALK）融合基因，另外一半可能有潜在的可瞄准的融合基因或突变，如ROS1、NTRK和RET；证明针对炎症性肌成纤维细胞瘤的治疗的临床效果的案例报告已经发表，还有一些前瞻性的临床试验。很少有药物被批准用于治疗炎症性肌成纤维细胞瘤，其中大部分被批准用于肿瘤诊断性治疗。可用于儿科适应症的药物和炎症性肌成纤维细胞瘤的剂量也还没有确定。为了给炎症性肌成纤维细胞瘤等罕见疾病提供有效的靶向治疗，有必要通过设计和进行临床试验来获得临床证据，并找到一条通往监管部门批准的道路。
