介绍： 尽管同种异体造血干细胞移植 （allo-HSCT） 的使用越来越多，但移植物抗宿主病 （GVHD） 仍然是发病率和死亡率的主要原因，显着影响 HSCT 结果。类固醇是急性GVHD（aGVHD）的标准一线治疗;然而，缺乏针对类固醇治疗无反应的患者的标准化治疗算法。鲁索替尼是类固醇难治性 （SR）-GVHD 最有前途的二线治疗药物，但其用于 aGVHD 的一线数据有限。
方法： 在这项回顾性研究中，我们分析了 133 名在我们机构接受移植的 aGVHD 患者的数据。83 名患者接受鲁索替尼联合甲泼尼龙治疗，50 名患者单独接受甲泼尼龙作为初始治疗。
结果： 与仅类固醇组相比，鲁索替尼/类固醇组在第7天的总体缓解率（ORR）显著高于仅类固醇组（68%;比值比[OR]=2.8,95%置信区间[CI]：1.2-6.5，p=0.019）。同样，鲁索替尼/类固醇组第14天的ORR更高（92% vs. 79%;OR=2.7,95% CI：0.9-7.8，p=0.05）。虽然两组在总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和无失败生存期（FFS）方面没有观察到统计学差异，但在第7天和第14天达到早期ORR的患者OS、PFS和FFS更好。此外，在对接受外周血干细胞移植的患者进行亚组分析时，与仅使用类固醇的队列相比，鲁索替尼/类固醇队列的 OS（风险比 [HR]=0.34,95% CI：0.11-1.55，p=0.04）、PFS（HR=0.37;95% CI：0.12-1.10，p=0.05）和 FFS（HR=0.46;95% CI：0.19-1.11，p=0.05）显着更好。除中性粒细胞减少症（32.5% vs. 12%，p=0.008）和CMV感染（34.9% vs. 18%，p=0.036）外，各组之间的不良事件（AE）频率相当，这在鲁索替尼/类固醇组中更为常见。
讨论： 据我们所知，这是第一项真实世界的研究，证明将鲁索替尼添加到标准甲泼尼龙方案中可以为 aGVHD 提供有效且安全的一线治疗。
