《FDA批准了一种可穿戴输液装置用于治疗晚期帕金森病》

  • 来源专题:新药创制
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2025-03-14
  • 美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Supernus Pharmaceuticals公司的Onapgo(盐酸阿扑吗啡)注射液,作为首个也是唯一一个用于治疗晚期帕金森病患者运动波动的皮下阿扑吗啡输注装置。

    Onapgo是首个且唯一的可穿戴式皮下阿扑吗啡输注装置,可在清醒时提供持续治疗,为患者提供更稳定的运动波动控制。该产品预计将在2025年第二季度上市,上市将得到包括强大的护士教育计划在内的专家团队的支持。

    Onapgo的有效性和安全性已在一项为期12周的III期多中心、平行组、双盲、随机、安慰剂对照研究中得到确认,该研究涉及107名患者。从基线开始算起12周后,使用Onapgo的患者(与安慰剂相比)每日的“OFF”时间显著减少(减少了2.6小时对比0.9小时)。同时,“GOOD ON”时间显著增加(增加了2.8小时对比1.1小时)。在治疗的第一周就能看到每日“OFF”时间和“GOOD ON”时间的改善,并在整个测量时间段内保持。常见报告的不良事件(发生率≥10%)包括输注部位结节、恶心、过度嗜睡、输注部位皮肤刺激、头痛和失眠。




  • 原文来源:https://medicalxpress.com/news/2025-02-fda-wearable-infusion-device-advanced.html
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    • 编译者:杜慧
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    • 左旋多巴/卡比多巴的肠混悬液(ES)/肠凝胶制剂[商品名Duodopa®(EU); Duopa™(美国)](以下简称左旋多巴/卡比多巴ES)被开发用于克服口服左旋多巴/卡比多巴制剂相关的血浆左旋多巴浓度波动的问题。在包括欧盟在内的多个国家(根据相互承认程序),该药物已被批准用于治疗严重的左旋多巴反应性帕金森氏病(PD),这种疾病伴有剧烈的运动波动和运动亢进或运动障碍,而目前尚无帕金森药物的组合给出令人满意的结果。在包括美国在内的其他几个国家,它也被批准用于治疗晚期PD患者的运动波动。在患有晚期PD的成年人中,左旋多巴/卡比多巴ES改善了短期(12周)治疗期间的运动波动,日常生活活动和健康相关的生活质量(HR-QOL),并在很大程度上维持了对运动波动的有益影响长期(最长7年)。左旋多巴/卡比多巴ES通常在伴有与衰老,晚期PD相关并发症,手术/装置或多巴胺能疗法相关不良事件(AE)的患者人群中耐受良好。就非手术/器械相关不良事件的患者来说,其安全性与口服左旋多巴/卡比多巴相当。在非PD患者中,绝大多数药物使用者的手术/器械相关的不良事件发生率与医学公认的手术并发症发生率一致。当前证据表明,左旋多巴/卡比多巴ES是一种治疗非侵入性治疗无效的左旋多巴反应性晚期PD患者的运动波动症状的有效且普遍耐受的选择。
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    • 来源专题:生物安全知识资源中心 | 领域情报网
    • 编译者:hujm
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    • 开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布,美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法(RMAT)认定,治疗难以进行医学管理,有运动波动的帕金森病患者。 帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,影响了美国约100万人口,全球约700-1000万人口。据估计,高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动,左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病患者的病因尚不清楚,但该疾病的运动症状是由于产生神经递质多巴胺的中脑神经元缺失引起的。目前还没有能有效减缓或逆转帕金森病进展的疗法,左旋多巴仍是该疾病的标准治疗方法。但随着疾病进展,患者对治疗的反应变差,经历较长时间的运动缓慢和僵硬,用药也无法达到最佳效果,这一时期叫做“关闭期(OFF-time)”。药物起效的时间,也就是“开启期(ON-time)”也变短。为这类患者提供有效的疾病缓解成为医药领域亟待解决的难题。 Voyager Therapeutics公司致力于开发治疗严重神经系统疾病的疗法。Voyager通过载体的工程化及其优化,制造和递送技术来推进腺相关病毒(AAV)基因疗法的发展。Voyager的管线主要针对需要有效新疗法的严重神经疾病。VY-AADC是Voyager Therapeutics研发的基因疗法载体,有望为这类患者提供有效治疗。帕金森病的进行性运动症状很大程度上归因于中脑黑质中多巴胺神经元的死亡,这部分神经元能在AADC酶的催化下将左旋多巴转化为多巴胺,释放到壳核中的多巴胺受体。在晚期帕金森病中,黑质中的神经元退化,壳核中的AADC酶也显着减少,限制了大脑将左旋多巴转化为多巴胺的能力。然而,壳核中的内在神经元并不退化。VY-AADC由腺相关病毒-2衣壳和启动AADC基因表达的巨细胞病毒启动子组成,可以将AADC基因直接递送至多巴胺受体所在的壳核神经元中,绕过黑质神经元,使壳核中的神经元表达AADC酶,将左旋多巴转化为多巴胺。因此,VY-AADC有望持久地增强多巴胺的转化,通过一次施药恢复患者的运动功能并缓解症状,从而提供具有临床意义的改善。 VY-AADC的RMAT认定根据在帕金森病患者中正在进行的1b期临床试验数据。在此试验期间,一次性使用VY-AADC证明了患者运动功能的持续改善,同时大幅减少每日口服左旋多巴和其他帕金森病药物的使用。在该试验中,VY-AADC的输注已被良好耐受,迄今未出现与载体相关严重不良事件(SAE)的报道。 此次的RMAT认定是美国FDA根据最近21世纪治愈法案(21st Century Cures Act),用于促进和批准包括基因疗法在内的再生医学产品的加速计划。该认定包括FDA快速通道和突破性疗法认定的所有优势,使其能够与该机构进行早期交流,讨论替代或中期终点,支持潜在的加速批准并满足批准后要求。RMAT认定旨在治疗,修改,逆转或治愈严重或危及生命的疾病或症状。初步的临床证据表明,该疗法有可能解决这种疾病或病症的未满足医疗需求。 “RMAT认定是基于我们VY-AADC的1b期临床数据,并且代表了此项基因疗法作为帕金森病潜在治疗方案的一个重要里程碑,” Voyager的监管事务和质量保证副总裁Robert Pietrusko博士说:“我们期望通过RMAT认定与监管机构密切合作,为VY-AADC的开发提供指导,包括提供建议以便有效地支持这款药物获得批准。”