美国食品药品监督管理局（FDA）已批准赛诺菲（Sanofi）的Qfitlia（fitusiran），用于常规预防性治疗，以预防或减少12岁及以上患有血友病A或血友病B的成人和儿童患者的出血事件。该药物适用于有或没有因子VIII或IX抑制剂（中和抗体）的患者。
皮下注射的Qfitlia并不替代缺失的凝血因子VIII或IX，而是通过减少抗凝血酶（antithrombin）这种蛋白质的数量，增加凝血酶（thrombin）的水平。凝血酶是一种对血液凝固至关重要的酶。Qfitlia的初始剂量为每两个月一次，并基于FDA批准的INNOVANCE抗凝血酶伴随诊断测试（由西门子提供）进行调整。
由于存在过量凝血的风险，固定剂量的Qfitlia未获批准。Qfitlia的说明书中包含关于血栓事件和胆囊疾病的黑框警告。报告中最常见的副作用包括病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。
此次批准基于两项随机临床试验，共纳入了177名患有血友病A或血友病B的成年和儿童男性患者。在具有抑制剂并接受基于抗凝血酶剂量方案的Qfitlia治疗的参与者中，与使用旁路制剂按需治疗的患者相比，估计年化出血率降低了73%。
在没有抑制剂并接受基于抗凝血酶剂量方案的Qfitlia治疗的参与者中，与使用凝血因子浓缩物按需治疗的患者相比，估计年化出血率降低了71%。
“今天对Qfitlia的批准对血友病患者来说意义重大，因为它的给药频率比现有其他选择更低，”FDA药物评估与研究中心非恶性血液学部门副主任Tanya Wroblewski博士在一份声明中表示。
