《FDA批准Lanadelumab用作遗传血管紧张性水肿（HAE）治疗》

• 来源专题：重大新药创制—研发动态
• 编译者： 杜慧
• 发布时间：2019-07-11

8月23日，FDA批准夏尔公司的Lanadelumab，用作遗传血管紧张性水肿（HAE）治疗。Takhzyro是一种血浆激肽释放酶抑制剂，可通过抑制血浆激肽释放酶而阻止缓激肽的生成，用于防止肿胀发生。FDA批准本品是基于一项有125名Ⅰ型HAE患者参与的多中心的临床试验(NCT02586805)。经过为期6个月的治疗， 150mg每四周一次治疗组患者HAE发生率相比安慰剂下降76%，300mg每四周一次治疗组下降73%，300mg每两周一次治疗组下降87%。HAE是一种常染色体显性遗传、以反复发作自限性组织水肿为特征的罕见病，尤其在遭受轻微创伤、精神压力增大时更易发生，大约每5万名男性可能就有一人罹患此病，其中Ⅰ型最为常见，约占患者总数的85%。