《英国药品和医疗产品监管局（MHRA）于2025年7月15日批准sebetralstat（Ekterly），用于治疗12岁及以上成人和青少年的遗传性血管水肿（HAE）发作，这是首个且唯一获批的口服按需治疗药物。》

• 编译者： AI智能小编
• 发布时间：2025-07-16

2025年7月15日，英国药品和医疗产品监管局（MHRA）批准了Sebetralstat（Ekterly）用于治疗12岁及以上成人和青少年的遗传性血管性水肿（HAE）发作。这是首个也是唯一一个获得MHRA批准的口服按需治疗HAE的药物。患者可以在症状开始时立即服用，无需注射，从而在发作初期自行处理，避免病情恶化。 HAE是一种罕见的遗传性疾病，可导致面部、喉咙、腹部和四肢等部位突发疼痛和肿胀，严重时可能危及生命。Sebetralstat通过阻断体内一种自然过程，防止释放引起血管泄漏的物质Bradykinin，从而减轻肿胀。该药物以药片形式口服，在发作初兆时服用。 MHRA临时执行主任Julian Beach表示，患者安全是首要任务，因此对Sebetralstat的批准感到满意。这一批准为不喜欢使用注射治疗的患者提供了宝贵的口服选择。与所有获准药物一样，其安全性将会继续受到密切监测。 Sebetralstat的批准基于KONFIDENT临床试验，该试验涉及110名患者，共治疗了264次HAE发作。研究显示，与安慰剂相比，Sebetralstat显著缩短了从发作到症状缓解和完全解决的时间。如同所有药物一样，Sebetralstat也可能引起副作用，最常见的不良反应将会在药品说明书中详细列出。