Ixazomib 是口服蛋白酶体抑制剂,目前正在研究将其用于多发性骨髓瘤的治疗。该试验是一项双盲、 安慰剂对照,III期临床试验,纳入722例复发性、 难治性,或复发性和难治性多发性骨髓瘤患者,接收 ixazomib+来那度胺-地塞米松治疗 (ixazomib 组) 或安慰剂加+那度胺 -地塞米松治疗 (安慰剂组)。以无进展生存期为主要终点。 在中位值为14.7月的随访期内,ixazomib 组的无进展生存期明显长于安慰剂组(中位无进展生存期,20.6月VS14.7月; 风险比,0.74;P = 0.01)。两组的整体响应率分别为 78%和 72%。中位响应时间分别为 1.1 月和1.9 个月。两组的严重不良反应发生率相似(47%和 49%),研究期间的死亡率分别为4%和 6%;3 级不良反应的发生率分别为 74%和 69%。来那度胺和地塞米松中添加lxazomib治疗多发性骨髓瘤可以显著延长无进展生存期;该疗法额外的毒性作用是有限的。