《口服Ixazomib、Lenalidomide和Dexamethasone用于多发性骨髓瘤的治疗》

  • 来源专题:重大新药创制—研发动态
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2016-05-04
  • Ixazomib 是口服蛋白酶体抑制剂,目前正在研究将其用于多发性骨髓瘤的治疗。该试验是一项双盲、 安慰剂对照,III期临床试验,纳入722例复发性、 难治性,或复发性和难治性多发性骨髓瘤患者,接收 ixazomib+来那度胺-地塞米松治疗 (ixazomib 组) 或安慰剂加+那度胺 -地塞米松治疗 (安慰剂组)。以无进展生存期为主要终点。 在中位值为14.7月的随访期内,ixazomib 组的无进展生存期明显长于安慰剂组(中位无进展生存期,20.6月VS14.7月; 风险比,0.74;P = 0.01)。两组的整体响应率分别为 78%和 72%。中位响应时间分别为 1.1 月和1.9 个月。两组的严重不良反应发生率相似(47%和 49%),研究期间的死亡率分别为4%和 6%;3 级不良反应的发生率分别为 74%和 69%。来那度胺和地塞米松中添加lxazomib治疗多发性骨髓瘤可以显著延长无进展生存期;该疗法额外的毒性作用是有限的。

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    • 来源专题:重大新药创制—研发动态
    • 编译者:杜慧
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    • 尽管近年来多发性骨髓瘤患者的生存率至少提高了一倍,但大多数患者最终仍会复发,并且再次治疗可能特别复杂。复发时患者通常使用替代药物。然而,目前可用于治疗复发性多发性骨髓瘤有许多新的选择,包括最近批准的药物,例如第二代和第三代蛋白酶体抑制剂carfilzomib和ixazomib,免疫调节剂pomalidomide,单克隆抗体daratumumab和elotuzumab和组蛋白脱乙酰酶抑制剂,还有新型靶向制剂。本篇文章描述了治疗复发性多发性骨髓瘤的新范例。治疗目标应该是在功效,毒性和成本之间找到一个平衡点,从而实现对疾病的长期控制,最终甚至可以治愈一部分患者。
  • 《FDA批准对多发性硬化症进行新的口服治疗》

    • 来源专题:动植物疫病
    • 编译者:王成卓
    • 发布时间:2019-05-10
    • 美国食品和药物管理局今天批准Mavenclad(克拉地宾)片剂用于治疗成年人多发性硬化症(MS)的复发,包括缓解复发性疾病和活跃的继发性进展性疾病。由于其安全性,Mavenclad的使用通常被推荐给对一种治疗多发性硬化症的替代药物反应不足或不能耐受的患者。“我们致力于支持为多发性硬化症患者开发安全有效的治疗方法,”医学博士比利·邓恩(Billy Dunn),FDA药物评估和研究中心神经产品部门的主任“Mavenclad的批准为那些尝试过另一种治疗但没有成功的患者提供了一个额外的选择。” 多发性硬化症是一种慢性、炎症性、中枢神经系统自身免疫性疾病,会破坏大脑和身体其他部位之间的通讯。对大多数人来说,多发性硬化症开始于一个缓解复发的过程,在这个过程中,功能恶化(复发)之后是恢复期(缓解)。这些缓解可能并不完全,并可能使患者留下一定程度的残障。多发性硬化症是多发性硬化症的复发形式之一,经批准的治疗多发性硬化症复发的药物可用于治疗多发性硬化症。 Mavenclad必须配备患者用药指南,其中描述了药物的使用和风险的重要信息。Mavenclad不能用于目前的恶性肿瘤患者。卫生保健专业人员应让接受Mavenclad治疗的患者遵循标准的癌症筛查指南。Mavenclad可能会导致血液毒性和骨髓抑制,因此医护人员应该在治疗前、治疗中和治疗后测量患者的完整血细胞计数。Mavenclad可能会导致肝损伤,如果怀疑有明显的肝损伤,应酌情中断或停止治疗。接受Mavenclad临床试验的患者报告的最常见的不良反应包括上呼吸道感染、头痛和淋巴细胞计数下降。 FDA批准了EMD Serono公司的Mavenclad。美国食品药品监督管理局是美国卫生和公众服务部的一个机构,它通过确保人类和兽药、疫苗和其他供人类使用的生物制品以及医疗器械的安全性、有效性和安全性来保护公众健康。