癌症与基因表达改变有关。因此，转录及其通过转录因子的调节被认为是追求更有效的抗肿瘤剂的关键点。本文综述了DNA结合药物对转录因子与DNA相互作用的影响，并讨论了小化合物干扰转录因子和基因表达活性机制的最新进展。许多DNA结合药物，其中一些在临床上使用，可以与多种转录因子竞争它们在基因启动子中的优选结合位点，或者它们可以共价修饰DNA，从而防止转录因子识别它们的结合位点。另一方面，通过修饰蛋白质因子或其复合物可以削弱转录因子活性。已经开发了几种“组学”工具来探索由DNA结合药物诱导的基因组表达的全基因组变化，其揭示了作用机制的细节。从药物处理的细胞获得的转录组学谱和在治疗时从患者收集的样品提供了与抑制基因转录相关的药物作用的体内机制的见解。关于转录因子和DNA结合药物的分子结构和作用机制的信息，以及功能基因组学提供的新机会，应该鼓励开发新的更具选择性的DNA结合抗肿瘤药物以靶向单一基因。
