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《帕金森病的靶向传递》

  • 来源专题：重大新药创制—研发动态
  • 编译者： 杜慧
  • 发布时间：2016-08-22

  • 疾病修饰疗法用于治疗帕金森病，可潜在停止神经系统性病变并刺激保护，修复和多巴胺能神经元的再生。靶向传递以及直接向患病脑区的药物传递（特别是黑质纹状体通路），可能会改善患者的运动功能。本篇文章中我们介绍了下一代帕金森疗法所面临的机遇和挑战

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  • 《超声靶向CNS基因传递用于帕金森病的治疗》
    • 来源专题：重大新药创制—研发动态
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2017-07-17
    • 帕金森病（PD）是一种神经退行性疾病，多巴胺能神经元进行性丧失最终导致运动控制功能的丧失和其他症状。迄今为止，除了药理学，非药理学和神经外科治疗之外，基因递送已经成为PD的潜在治疗方法。靶向基因传递是复杂的，因为基因载体不能穿透血脑屏障（BBB），因此临床试验必须依赖侵入性脑内基因载体注射。已经证明突发性低压聚焦超声照射可以非侵入性靶向和暂时开放BBB，这为将大分子物质运输到大脑中以治疗中枢神经系统（CNS）疾病提供了新机会，并提高了非侵入性基因传递用于PD治疗的潜在能力。本文回顾了聚焦超声诱导CNS基因传递的基本机制和当前进展，并总结了下一步超声介导PD基因治疗的潜在方向。
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  • 《装载多巴胺的血液外泌体靶向大脑，帕金森病更好的治疗手段》
    • 来源专题：重大新药创制—研发动态
    • 编译者：杜慧
    • 发布时间：2018-09-03
    • 帕金森氏病（PD）是最常见的运动和神经退行性疾病之一，其治疗具有挑战性，主要是因为血脑屏障阻碍了大多数药物的通过。本篇文章中，我们发现来自血液的外泌体显示出天然脑靶向能力，其涉及转铁蛋白 - 转铁蛋白受体相互作用。因此，我们开发了一种基于血液外泌体的生物相容性平台，用于通过血脑屏障输送药物。血液外泌体大小40至200nm，呈球形形态，并且多巴胺可以通过饱和溶液孵育方法有效地加载到血液外泌体中。进一步的体外和体内研究表明，这些外泌体成功地将多巴胺递送至脑，包括纹状体和黑质。通过使用血液外泌体作为递送系统，多巴胺的脑分布增加> 15倍。装载多巴胺的外泌体在PD小鼠模型中显示出比在静脉内施用后的游离多巴胺更好的治疗功效和更低的全身毒性。这些结果表明，血液外泌体可用作有希望的药物递送平台，用于针对PD和中枢神经系统的其他疾病的靶向治疗。
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