帕金森氏病(PD)是最常见的运动和神经退行性疾病之一,其治疗具有挑战性,主要是因为血脑屏障阻碍了大多数药物的通过。本篇文章中,我们发现来自血液的外泌体显示出天然脑靶向能力,其涉及转铁蛋白 - 转铁蛋白受体相互作用。因此,我们开发了一种基于血液外泌体的生物相容性平台,用于通过血脑屏障输送药物。血液外泌体大小40至200nm,呈球形形态,并且多巴胺可以通过饱和溶液孵育方法有效地加载到血液外泌体中。进一步的体外和体内研究表明,这些外泌体成功地将多巴胺递送至脑,包括纹状体和黑质。通过使用血液外泌体作为递送系统,多巴胺的脑分布增加> 15倍。装载多巴胺的外泌体在PD小鼠模型中显示出比在静脉内施用后的游离多巴胺更好的治疗功效和更低的全身毒性。这些结果表明,血液外泌体可用作有希望的药物递送平台,用于针对PD和中枢神经系统的其他疾病的靶向治疗。