2020年1月8日,阿斯利康(AstraZeneca)与MiNA Therapeutics联合宣布,双方将基于MiNA的小激活RNA(small activating RNA, saRNA)开发平台,共同开发治疗代谢疾病的新型药物。
根据协议,双方将基于MiNA的小激活RNA(saRNA)平台,同时结合阿斯利康在识别代谢疾病和为代谢疾病患者带来突破性疗法方面的经验,共同开发治疗代谢疾病的新型药物,并进行一系列临床前研究,在得到临床前数据之后,阿斯利康可以选择进行许可谈判,进一步开发saRNA候选药物,激活阿斯利康识别的一个未公开的基因靶点。
代谢疾病是指身体正常代谢过程紊乱而引起的一类病症。最常见的代谢疾病包括因胰岛素抵抗而导致的2型糖尿病和非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎(NAFLD/NASH)等。在过去的几年中,代谢疾病一直是RNA疗法取得成功的领域。其中最显著的案例就是被诺华斥巨资买下的inclisiran,其在所有的临床实验中展现了强大的疗效。
此前,MiNA的saRNA已被证实可以激活特定基因的转录,从而上调具有治疗潜力蛋白质的表达。saRNA开发平台利用基因活化的先天机制开发新药物,以恢复患者细胞的正常功能。阿斯利康在看到saRNA药物在治疗代谢疾病具有足够的潜力之后,选择了与saRNA疗法的先驱公司MiNA联手,共同追赶与代谢疾病相关的基因靶标,希望通过saRNA疗法来治疗传统治疗策略无法解决的代谢性疾病。