欧洲孤儿药监管的过去二十年中，监管框架增加了其复杂性，设计了不同的监管路径和工具来促进创新和加快批准。最近，欧盟发布了新的药品立法提案，该提案将取代至少三项法规和一项指令，其新框架引发了许多问题。本研究的目的是介绍2010年至2022年间欧盟委员会（EC）授权的孤儿药产品（OMPs）的特征，研究18个变量，为正在进行的关于新药品立法提案和实施的讨论做出贡献。
2010年至2022年间确定和批准的OMP数据摘自欧洲药品管理局编制的欧洲公共评估报告（EPARs）。提取了关于申请的法律依据、申请人、接受的方案协助、授权类型、注册状态、分子类型、ATC代码、治疗区域、目标年龄、疾病患病率、支持申请的关键临床试验数量、临床试验设计、各自的疗效终点和关键临床试验中的患者人数的信息。采用描述性统计分析。我们确定了2010年至2022年期间批准的192项OMP。89%的办公室管理计划有“全面适用”的法律依据。86%的赞助者获得了协议援助，而64%的MAA受益于加速评估。53%的活性物质是小分子物质；大约五分之一的分子被重新利用。40%的OMP具有肿瘤治疗适应症，56%的OMP仅用于治疗成人。71%的产品基于一次关键试验获得批准。对2010年至2022年间批准的OMP的分析表明，罕见病药物发展空间发生了转变。在研究期间，我们观察到批准的非小分子、收到的加速评估和授予的非标准MA有所增加。
