《日本孤儿药流失增加:罕见病的发展趋势和研发战略》

  • 来源专题:生物医药
  • 编译者: 杜慧
  • 发布时间:2023-10-12
  • 全球罕见病(RD)患者面临着大量未得到满足的治疗需求。然而,随着近期美国批准的孤儿药不断增加,在美国获得批准但在日本未获批准或未开发的孤儿药也迅速增加,这表明日本的罕见病药物流失量更大。总部设在美国/欧盟的初创企业已成为研发药物研发领域的主要参与者,在很大程度上助长了这种药物流失趋势。它们通过内授权与内部药物研发相结合的方式,成功地在美国研发出药物。向日本公司或大型制药公司对外授权是向日本扩张的关键,成功的原因在于药物创新、目标适应症和交易能力。这些研究结果突出表明,有必要促进与初创企业的合作,并在日本培育一个培养本地初创企业的生态系统,以解决药物流失问题,确保有前景的药物能够在日本上市。
  • 原文来源:https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37648019/
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    • 罕见病在研究方面取得了重大进展,立法也提供了监管和经济激励措施以加快特定疗法的发展,但大多数罕见病(孤儿病)仍然缺乏获准的治疗方法。解决这一转化差距是一个多方面的挑战,其中一个关键是选择最佳的治疗方式,将罕见病知识的进展转化为潜在的药物,即所谓的孤儿药。有几种开发罕见遗传病孤儿药的策略,包括蛋白质替代疗法、小分子疗法(如底物减少疗法、化学伴侣疗法、辅助因子疗法、表达修改疗法、通读疗法)、单克隆抗体、反义寡核苷酸、小干扰RNA或外显子跳跃疗法、基因替代和直接基因组编辑疗法、mRNA疗法和细胞疗法以及药物再利用。每种策略对于孤儿药的开发都有其优势和局限。此外,在罕见遗传病的临床试验中存在许多障碍,包括病人招募困难,疾病的分子生理学和自然史未知,对儿科病人的伦理关注,以及监管方面的挑战。为了解决这些障碍,罕见遗传病社区,包括学术机构、工业界、患者权益团体、基金会、付款人和政府监管和研究组织,必须作为合作伙伴参与讨论这些问题。
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    • 编译者:icad
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    • 随着物联网信息和集成电路的不断发展,传感器成为了现代信息产业的重要支柱。在世界各国普遍的重视和投入开发下,全球的传感器市场在不断变化创新中呈现出了快速增长的趋势。   我国的传感器产业如何突破发展瓶颈?   利好政策推动行业快速发展:多项战略性、指导性政策文件,推动我国传感器及物联网产业向着融合化、创新化、生态化、集群化方向加快发展。   下游应用发展迅速,带动传感器需求:传感器应用范围涵盖工业、汽车电子、消费电子、物联网等多个领域,下游应用的蓬勃发展将提高对信息感知的需求,带动传感器的需求增加。   我国传感器朝着“四化”方向发展,有望实现弯道超车:传感器系统向着微小型化、智能化、多功能化和网络化的方向发展,我国企业仍有弯道超车的机会。   产业集群化发展:我国传感器企业正努力追赶国外企业,并出现了区域性的传感器企业集群。当前传感器的生产企业主要集中在长三角地区,并逐渐形成以北京、上海、南京、深圳、沈阳和西安等中心城市为主的区域空间布局。其中,主要传感器企业有接近一半的比例分布在长三角地区,其他依次为珠三角、京津地区、中部地区及东北地区等。   其中,长三角区域逐渐形成了包括热敏、磁敏、图像、称重、光电、温度、气敏等较为完备的传感器生产体系及产业配套;珠三角区域形成了以热敏、磁敏、称重、超声波为主的传感器产业体系;东北地区主要生产MEMS力敏传感器、气敏传感器、湿度传感器;京津区域及中部地区则以产学研紧密结合的模式发展,主要集中于新型传感器的研发创新。   在各种新兴科学技术呈辐射状广泛渗透的当今社会,随着智能时代逐渐到来,作为现代科学“耳目”的传感器,成为人们快速获取、分析和利用有效信息的基础,传感器将变得愈加不可替代。   传感器行业未来的发展趋势和方向   未来,在经济环境持续好转的大背景下,传感器市场的需求量会不断增多,传感器将越来越多地被应用到社会建设和生活的各个领域。据高工产业研究院预测,未来几年全球传感器市场将保持20%以上的增长速度。   自2014年以来,国家就先后出台了一系列具有战略性、指导性的文件,有效推动了我国传感器及物联网产业向着创新化、融合化、集群化以及智能化的方向快速发展。智能传感器具备一定的通信功能,并且拥有采集、处理、交换信息的能力,可通过软件技术来实现高精度的信息采集。   物联网的发展改变了人们的生活方式,也离不开传感器设备的存在,传感器也将朝着可移动化、微型化、集成化以及多样化的方向发展。   在此环境下,本土企业一方面要面临传感器产业链薄弱、技术条件跟不上等挑战,但有望加大技术投资,攫取更多的市场份额,并在产业资源整合上做出行动,增强国内传感器产业竞争力。   传感器的MEMS制造工艺是未来智能化、微型化、集成化和可移动化的基础。目前,能够有能力在传感器芯片领域做到MEMS制造工艺的只有广州奥松电子有限公司,其3寸晶圆生产线以及在建的6寸晶圆生产线,从传感器芯片的设计、制造、封装和应用,实现了全产业链的发展,打破国外同类企业的垄断地位,为国内的物联网发展打下了良好的基础,再不会遭遇到“芯片”卡脖子的困境。