苏州瑞博生物技术有限公司（简称“苏州瑞博”）与其战略合作伙伴美国Quark制药公司（Quark Pharmaceuticals, Inc.）开发的小核酸药物QPI-1007在中国的国际多中心临床试验于近日正式获得国家食品药品监督管理局（CFDA）批准，这是中国第一个获批临床试验的小核酸药物。
小核酸药物QPI-1007拟用于治疗非动脉炎性前部缺血性视神经病变（NAION），同时具有治疗青光眼的潜力。本次批准的是针对NAION的国际多中心II/III期关键研究。QPI-1007在中国以及亚洲区域（除少数特定国家外）的开发和市场权益由注册于江苏昆山小核酸基地的昆山瑞博夸克医药科技有限公司（简称“瑞博夸克”）承担和持有。
苏州瑞博董事长梁子才博士指出，小核酸制药是人类现代制药历史上继小分子药物、单克隆抗体和蛋白药物之后的第三次浪潮。中国在小核酸创新技术及应用方面处在与世界同步的水平，首个小核酸药物中国临床试验的启动是我国小核酸制药产业的一个重要里程碑，对于推进此领域的研究和产业化起到非常积极的作用。
Quark董事长兼首席执行官DanielZurr博士表示：“此次QPI-1007的临床试验在中国获批，是Quark团队和瑞博团队通力合作达成的一个重要里程碑。接下来我们将在瑞博夸克的框架下，加大引进VC资金的力度，力争将多个小核酸药物推进到临床试验阶段，开拓亚洲小核酸药物市场。”
关于小核酸
RNA干扰（RNAi）现象的发现是过去15年来生命科学研究的重大突破之一。RNA干扰的效应分子是一种短双链RNA，即小核酸（siRNA），可在包括人类的多种细胞和组织内发挥强大的基因沉默效应。siRNA疗法开发是目前生物医药领域的前沿和热点，广泛地被认为极有可能在未来20年内为制药领域带来革命性的变化。
